Outlook Therapeutics hält FDA-Meeting vom Typ A zum Complete Response Letter für ONS-5010 ab

Outlook Therapeutics, Inc. führte am 5. März 2026 ein Meeting vom Typ A mit der U.S. Food and Drug Administration durch, um das am 30. Dezember 2025 ausgestellte Complete Response Letter (CRL) zur Biologics License Application für ONS-5010/LYTENAVA™ (bevacizumab-vikg) zu erörtern. Ziel des Meetings vom Typ A war es, den im CRL benannten noch offenen Punkt zur hinreichenden Evidenz der Wirksamkeit (substantial evidence of effectiveness) zu klären und mögliche Wege für eine regulatorische Zulassung zu diskutieren.

Das Unternehmen erwartet, die Gespräche mit der FDA fortzusetzen, um die Sichtweise der Behörde zu bestätigender Evidenz (confirmatory evidence) und zum geeigneten weiteren Vorgehen weiter zu präzisieren. Outlook Therapeutics prüft die verfügbaren regulatorischen Optionen, um ONS-5010/LYTENAVA™ in Richtung einer möglichen Zulassung in den USA voranzubringen.

Das CRL benannte eine einzelne Beanstandung, die auf einem behaupteten Fehlen hinreichender Wirksamkeitsnachweise beruht, und empfahl die Einreichung zusätzlicher bestätigender Evidenz. Outlook Therapeutics ist der Auffassung, dass diese Bewertung mit der Gesamtheit der im BLA eingereichten Evidenz nicht vereinbar ist, einschließlich Daten aus einer angemessenen und gut kontrollierten Studie sowie bestätigender Wirksamkeitsnachweise.

ONS-5010/LYTENAVA™ zeigte in der randomisierten, doppelmaskierten, aktiv kontrollierten Phase-3-Studie NORSE TWO klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen der Sehschärfe (visual acuity) und erreichte den primären sowie die wichtigsten sekundären Endpunkte. NORSE EIGHT zeigte zusammen mit weiteren im BLA eingereichten Informationen bestätigende Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit von ONS-5010, die die erfolgreiche NORSE-TWO-Studie stützt, einschließlich funktioneller und pharmakodynamischer Evidenz, die mit dem Anti-VEGF-Wirkmechanismus übereinstimmt. ONS-5010 wies zudem ein günstiges Sicherheitsprofil auf; von der FDA wurden keine Sicherheitsbedenken identifiziert.

Bei einer Zulassung wäre ONS-5010/LYTENAVA™ die erste von der FDA zugelassene ophthalmische Formulierung von bevacizumab, die durch standardisierte Herstellung, von der FDA genehmigte Kennzeichnung (labeling) und robuste Pharmakovigilanz gestützt wird. Der Produktkandidat wird durch eine vollständig inländische, durchgängige US-amerikanische Lieferkette für die Herstellung unterstützt.

ONS-5010/LYTENAVA™ ist eine in den USA hergestellte ophthalmische Formulierung von bevacizumab zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration. LYTENAVA™ (bevacizumab gamma) ist Gegenstand einer zentralisierten Genehmigung für das Inverkehrbringen (Marketing Authorization), die von der Europäischen Kommission in der EU erteilt wurde, sowie einer Marketing Authorization, die von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency im Vereinigten Königreich für die Behandlung der feuchten AMD erteilt wurde.

Bevacizumab-vikg (bevacizumab gamma in der EU und im Vereinigten Königreich) ist ein rekombinanter humanisierter monoklonaler Antikörper, der selektiv mit hoher Affinität an alle Isoformen des humanen vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors bindet und die biologische Aktivität von VEGF durch eine sterische Blockade der Bindung von VEGF an seine Rezeptoren Flt-1 (VEGFR-1) und KDR (VEGFR-2) auf der Oberfläche von Endothelzellen neutralisiert. Nach intravitrealer Injektion verhindert die Bindung von bevacizumab an VEGF die Interaktion von VEGF mit seinen Rezeptoren auf der Oberfläche von Endothelzellen, wodurch die Proliferation von Endothelzellen, die Gefäßleckage und die Neubildung von Blutgefäßen in der Retina reduziert werden.

Für das erste Quartal des Geschäftsjahres mit Ende 31. Dezember 2025 meldete Outlook Therapeutics einen den Stammaktionären zurechenbaren Nettoverlust in Höhe von 23,1 Mio. US-Dollar bzw. 0,38 US-Dollar je unverwässerter und verwässerter Aktie. Dem steht ein den Stammaktionären zurechenbarer Nettogewinn von 17,4 Mio. US-Dollar bzw. 0,72 US-Dollar je unverwässerter und verwässerter Aktie im gleichen Zeitraum des Vorjahres gegenüber. Zum 31. Dezember 2025 verfügte Outlook Therapeutics über liquide Mittel und Zahlungsmitteläquivalente in Höhe von 8,7 Mio. US-Dollar; darin nicht enthalten sind 2,4 Mio. US-Dollar an Nettoerlösen aus Verkäufen im Rahmen seines At-the-Market-Offering-Programms nach dem 31. Dezember 2025.

Der Stückabsatz (unit sales) von LYTENAVA in Europa hat sich im Quartal mit Ende 31. Dezember 2025 im Vergleich zu den vorangegangenen drei Monaten mehr als verdoppelt. Der Umsatz im Quartal des Geschäftsjahres mit Ende 31. Dezember 2025 wurde durch eine Erhöhung der Rücknahme- bzw. Retourenrückstellung (returns reserve) für geschätzte Produktrücksendungen des britischen Distributors negativ beeinflusst; Ursache waren Produkte mit kurzer Restlaufzeit, die für die ersten Lieferungen in den Distributionskanal im Juni 2025 verwendet wurden, um die Markteinführung von LYTENAVA in Europa zu unterstützen. Für den verbleibenden Teil des Geschäftsjahres 2026 werden keine weiteren Anpassungen für diese Chargen erwartet.