Grand Rounds: Pädiatrische CED, Hypertonie per Textnachricht und Pediatric Trials Network

In den jüngsten Sitzungen der Reihe Rethinking Clinical Trials Grand Rounds wurden die COMPARE-Pediatric-IBD-Studie, eine Intervention zum Selbstmanagement von Hypertonie bei schwarzen Veteranen und der bevorstehende Vortrag des Pediatric Trials Network behandelt.

Michael D. Kappelman, Professor für pädiatrische Gastroenterologie an der University of North Carolina at Chapel Hill, stellte die COMPARE-Pediatric-IBD-Studie in den Grand Rounds vom 13. Februar 2026 vor. Die chronisch-entzündliche Darmerkrankung (CED) ist eine chronische Magen-Darm-Erkrankung, von der in den USA rund 100.000 Jugendliche betroffen sind und die tiefgreifende Auswirkungen auf Ernährung, Wachstum, körperliche und psychosoziale Entwicklung hat. Anti-TNF-Biologika sind die einzigen von der FDA zugelassenen fortschrittlichen Therapien für Kinder, und etwa 30 % der Patienten erleben innerhalb von 2 Jahren ein Therapieversagen. COMPARE-Pediatrics IBD, eine PCORnet®-Studie, umfasst zwei parallele multizentrische prospektive Kohortenstudien und retrospektive Kohortenstudien. Erstere, die unter Einbeziehung mehrerer Interessengruppen entwickelt wurden, werden die Wirksamkeit neuer Therapien bei Kindern mit CED vergleichen; Letztere werden die Sicherheit dieser Behandlungen charakterisieren und die Heterogenität der Behandlungseffekte über Untergruppen hinweg untersuchen. Die Studie nutzt die Infrastruktur von PCORnet, einschließlich Prep-to-Research Queries und des PCORnet Common Data Model (CDM). Das Studienteam entschied sich gegen eine randomisierte pragmatische Studie, da es erwartete, dass verzweifelte Familien nur ungern „das Risiko eingehen“ würden, sich randomisieren zu lassen, und weil der Versicherungsschutz für teure Off-Label-Medikamente oft darüber entscheidet, welche Therapie ein Patient erhalten kann. Kappelman merkte an, dass das CDM zwar für strukturierte Daten effektiv ist, aber noch keine nuancierten Interpretationen wie spezifische MRT-Befunde erfassen kann, die fortschrittlichere KI oder manuelle Überprüfung erfordern.

Am 27. März 2026 stellte Sarah L. Cutrona, kommissarische Direktorin des Center for Health Optimization and Implementation Research am VA Bedford Healthcare System und Professorin an der UMass Chan Medical School, eine randomisierte klinische Studie zu Textnachrichten und Videogeschichten zur Unterstützung des Selbstmanagements von Hypertonie bei schwarzen Veteranen vor. Mit dieser Studie sollte die Hypertoniekontrolle und das Selbstmanagement bei etwa 600 schwarzen Veteranen verbessert werden, indem eine bestehende Intervention mit Videogeschichten durch eine longitudinale Textnachrichtenunterstützung ergänzt wurde. Die Teilnehmer im Interventionsarm sahen sich 5 Videogeschichten mit anderen schwarzen Veteranen an, wählten ihren bevorzugten Geschichtenerzähler und erhielten lehrreiche und interaktive Nachrichten, die auf diesen Geschichtenerzähler abgestimmt waren. Die Teilnehmer im Kontrollarm erhielten nur interaktive Nachrichten. Während die Teilnehmer in beiden Armen marginale Verbesserungen des systolischen und diastolischen Blutdrucks (BP) sahen, gab es keinen signifikanten Unterschied in der Blutdruckänderung zwischen den Armen. Die Intervention wies eine hohe Behandlungstreue (92 %) und anhaltendes Engagement auf, wobei über 55 % der Teilnehmer bis zum Ende des 6-Monats-Zeitraums auf Textnachrichten antworteten. Die Forscher kamen zu dem Schluss, dass die interaktiven Textnachrichten, die in beiden Armen vorhanden waren, eine wirksame Methode zur Aufrechterhaltung des Engagements in einer mehrmonatigen Studie darstellten und eine nützliche Strategie für zukünftige longitudinale Interventionen zur Unterstützung schwarzer Veteranen sein könnten. Die Kontrollgruppe wurde bewusst aktiv gehalten, um die spezifische Wirkung des Geschichtenerzählens zu isolieren, und die Intervention wurde durch direktes Feedback von Veteranenberatern geprägt.

In den bevorstehenden Grand Rounds am Freitag, den 24. Juli 2026, um 13:00 Uhr Eastern Time werden Rachel Greenberg und Danny Benjamin „The Pediatric Trials Network: Innovating to Make Drugs Safe and Effective for Children“ präsentieren. Greenberg ist Professorin für Pädiatrie an der Duke University und MPI des Pediatric Trials Network. Benjamin ist Kiser-Arena Distinguished Professor of Pediatrics an der Duke University, stellvertretender Geschäftsführer des Duke Clinical Research Institute und leitender PI des Pediatric Trials Network.