グランドラウンド：小児IBD、高血圧テキストメッセージ、Pediatric Trials Network

Rethinking Clinical Trials Grand Roundsシリーズの最近のセッションでは、COMPARE-Pediatric IBD研究、黒人退役軍人を対象とした高血圧自己管理介入、そして今後のPediatric Trials Networkのプレゼンテーションが取り上げられた。

Michael D. Kappelman氏（ノースカロライナ大学チャペルヒル校小児消化器病学教授）は、2026年2月13日のグランドラウンドでCOMPARE-Pediatric IBD研究を発表した。炎症性腸疾患（IBD）は、米国の約10万人の若者に影響を及ぼす慢性の胃腸疾患であり、栄養、成長、身体的発達、心理社会的発達に深刻な影響を与える。抗TNF生物学的製剤は、小児に対してFDAが承認した唯一の高度な治療法であり、約30%の患者が2年以内に治療失敗を経験する。COMPARE-Pediatrics IBDは、PCORnet®研究であり、2つの並行した多施設前向きコホート研究と後ろ向きコホート研究を含む。前者は、複数の利害関係者の意見を取り入れて開発され、IBDの小児における新興療法の有効性を比較する。後者は、これらの治療法の安全性を特徴づけ、サブグループ間の治療効果の不均一性を探る。この研究は、Prep-to-Research QueriesやPCORnet共通データモデル（CDM）を含むPCORnetのインフラを活用している。研究チームは、無作為化実用的試験を実施しないことを選択した。その理由は、切羽詰まった家族が無作為化によって「サイコロを振る」ことを躊躇するであろうと予想されたこと、また高額な適応外医薬品の保険適用が、患者が受けられる治療法を左右することが多いためである。Kappelman氏は、CDMは構造化データには有効だが、特定のMRI所見などの微妙な解釈をまだ捉えることができず、それにはより高度なAIまたは手動レビューが必要だと指摘した。

2026年3月27日、VAベッドフォード医療システムの健康最適化・実装研究センターの所長代理であり、UMass Chan医科大学の教授であるSarah L. Cutrona氏は、黒人退役軍人における高血圧自己管理を支援するためのテキストメッセージとビデオストーリーに関するランダム化臨床試験を発表した。この研究は、既存のビデオストーリー介入に縦断的テキスト支援を追加することで、約600人の黒人退役軍人におけるHTN（高血圧）管理と自己管理の改善を目指した。介入群の参加者は、他の黒人退役軍人が登場する5つのビデオストーリーを視聴し、好みの語り手を選び、その語り手に沿った教育的かつ対話的なメッセージを受け取った。対照群は、対話的なメッセージのみを受け取った。両群の参加者は収縮期および拡張期血圧（BP）においてわずかな改善が見られたが、群間のBP変化に有意差はなかった。この介入は高い治療忠実度（92%）と持続的な関与を示し、6か月間の終了時点まで参加者の55%以上がテキストに応答した。研究者らは、両群に存在した対話的テキストメッセージが、複数月にわたる研究において関与を維持する効果的な方法であり、黒人退役軍人を支援する将来の縦断的介入にとって有用な戦略となる可能性があると結論付けた。対照群は、ストーリーテリングの具体的な影響を分離するために意図的にアクティブに保たれ、介入は退役軍人コンサルタントからの直接のフィードバックによって形成された。

今後のグランドラウンドは、2026年7月24日（金）午後1時（東部時間）に開催され、Rachel Greenberg氏とDanny Benjamin氏が「The Pediatric Trials Network: Innovating to Make Drugs Safe and Effective for Children」を発表する予定である。Greenberg氏はデューク大学の小児科学教授であり、Pediatric Trials NetworkのMPIである。Benjamin氏は、デューク大学のKiser-Arena Distinguished Professor of Pediatrics（小児科学特別教授）であり、デューク臨床研究所（Duke Clinical Research Institute）の副所長、そしてPediatric Trials Networkの主任PIである。