Grand Rounds : MICI pédiatriques, SMS sur l'hypertension et Pediatric Trials Network

Les récentes sessions de la série de Grand Rounds de Rethinking Clinical Trials ont porté sur l'étude COMPARE-Pediatric IBD, une intervention d'autogestion de l'hypertension pour les vétérans noirs, et la prochaine présentation du Pediatric Trials Network.

Michael D. Kappelman, professeur de gastroentérologie pédiatrique à l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill, a présenté l'étude COMPARE-Pediatric IBD lors des Grand Rounds du 13 février 2026. La maladie inflammatoire chronique de l'intestin (MICI) est une affection gastro-intestinale chronique touchant environ 100 000 jeunes aux États-Unis, avec un impact profond sur la nutrition, la croissance, le développement physique et psychosocial. Les biothérapies anti-TNF sont les seuls traitements avancés approuvés par la FDA pour les enfants, et environ 30 % des patients présentent un échec thérapeutique dans les 2 ans. COMPARE-Pediatrics IBD, une étude PCORnet®, comprend 2 études de cohorte prospectives multicentriques parallèles et des études de cohorte rétrospectives. Les premières, développées avec la contribution de multiples parties prenantes, compareront l'efficacité des thérapies émergentes chez les enfants atteints de MICI ; les secondes caractériseront la sécurité de ces traitements et exploreront l'hétérogénéité des effets du traitement selon les sous-groupes. L'étude utilise l'infrastructure de PCORnet, notamment les requêtes Prep-to-Research et le modèle de données commun (CDM) de PCORnet. L'équipe de l'étude a choisi de ne pas mener d'essai pragmatique randomisé car elle anticipait que les familles désespérées seraient réticentes à « jouer aux dés » avec la randomisation et parce que la couverture d'assurance pour les médicaments coûteux hors AMM dicte souvent la thérapie qu'un patient peut recevoir. Kappelman a noté que si le CDM est efficace pour les données structurées, il ne peut pas encore capturer les interprétations nuancées, telles que les résultats spécifiques de l'IRM, qui nécessitent une IA plus avancée ou un examen manuel.

Le 27 mars 2026, Sarah L. Cutrona, directrice par intérim du Center for Health Optimization and Implementation Research au VA Bedford Healthcare System et professeure à l'UMass Chan Medical School, a présenté un essai clinique randomisé sur l'envoi de SMS et des vidéos-témoignages pour soutenir l'autogestion de l'hypertension chez les vétérans noirs. Cette étude visait à améliorer le contrôle de l'hypertension artérielle (HTA) et l'autogestion chez environ 600 vétérans noirs en complétant une intervention préexistante de vidéos-témoignages par un soutien longitudinal par SMS. Les participants du groupe intervention ont regardé 5 vidéos-témoignages mettant en scène d'autres vétérans noirs, ont choisi leur narrateur préféré et ont reçu des messages éducatifs et interactifs alignés sur ce narrateur. Les participants du groupe témoin n'ont reçu que des messages interactifs. Bien que les participants des deux groupes aient constaté des améliorations marginales de la pression artérielle systolique et diastolique (PA), il n'y avait pas de différence significative dans la variation de la PA entre les groupes. L'intervention a montré une haute fidélité de traitement (92 %) et un engagement soutenu, avec plus de 55 % des participants répondant aux SMS jusqu'à la fin de la période de 6 mois. Les chercheurs ont conclu que les messages texte interactifs, présents dans les deux groupes, étaient un moyen efficace de maintenir l'engagement dans une étude de plusieurs mois et pourraient constituer une stratégie utile pour de futures interventions longitudinales soutenant les vétérans noirs. Le groupe témoin a été intentionnellement maintenu actif pour isoler l'impact spécifique des témoignages, et l'intervention a été façonnée par les retours directs de consultants vétérans.

Lors des prochains Grand Rounds le vendredi 24 juillet 2026 à 13 h 00 (heure de l'Est), Rachel Greenberg et Danny Benjamin présenteront « The Pediatric Trials Network: Innovating to Make Drugs Safe and Effective for Children ». Greenberg est professeure de pédiatrie à l'Université Duke et MPI du Pediatric Trials Network. Benjamin est professeur distingué Kiser-Arena de pédiatrie à l'Université Duke, directeur exécutif adjoint du Duke Clinical Research Institute et IP principal du Pediatric Trials Network.