Regenerons BLA für garetosmab zur Behandlung von FOP von der FDA angenommen und mit Priority Review versehen
Regeneron teilte mit, dass die FDA den BLA für garetosmab zur Behandlung der fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) angenommen und eine Priority Review gewährt hat; eine Entscheidung wird bis August 2026 erwartet. In der Phase-3-Studie OPTIMA wurden über 56 Wochen deutliche Reduktionen neuer Knochenläsionen gegenüber Placebo berichtet, ergänzt durch eine Post-hoc-Analyse zur Gesamtmenge abnormaler Knochenbildung.
Regeneron Pharmaceuticals gab bekannt, dass sein Biologics License Application (BLA) für garetosmab, eine Behandlung für fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), von der U.S. Food and Drug Administration angenommen und mit Priority Review versehen wurde. Eine Entscheidung der FDA wird bis August 2026 erwartet. Garetosmab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf eine extrem seltene genetische Erkrankung abzielt, für die es keine zugelassenen Therapien gibt.
Die BLA-Einreichung wird durch Daten aus der Phase-3-Studie OPTIMA bei erwachsenen Patienten gestützt. Zu den berichteten Ergebnissen über 56 Wochen gehörten:
- Eine 90% bis 94%ige Reduktion neuer Knochenläsionen gegenüber Placebo.
- Eine 99%ige Reduktion des Gesamtvolumens der abnormalen Knochenbildung in einer Post-hoc-Analyse.
Durch die Neutralisierung von Activin A – einem Protein, das für das Knochenwachstum bei FOP zentral ist – adressiert garetosmab die Grundursache der Erkrankung. FOP führt typischerweise zu einem schweren Verlust der Mobilität, und der Artikel nennt ein medianes Überlebensalter von 56 Jahren.
Regeneron teilte mit, dass es beabsichtigt, die Studie OPTIMA 2 später im Jahr 2026 zu starten, um Sicherheit und Wirksamkeit in pädiatrischen und jugendlichen Populationen zu bewerten. Die Erkrankung betrifft in den USA und Europa etwa 1.000 Menschen.
Am 25. Februar 2026 schloss Regeneron mit einem Plus von 1,57%. Die Aktie wurde mit einem Volumen von 0,59 Milliarden US-Dollar gehandelt und lag an diesem Tag beim Handelsvolumen auf Rang 207.