Mesoblast und Satellos treiben Studien zu Behandlungen der Duchenne-Muskeldystrophie voran
Mesoblast erhielt von der FDA die Freigabe für den Start einer zulassungsrelevanten DMD-Studie mit remestemcel-L-rknd, während Satellos die Dosierung in der Phase-2-Studie BASECAMP zu SAT-3247 begonnen hat. In die Studien werden jeweils Kinder im Alter von 5 bis 9 beziehungsweise 7 bis 9 Jahren aufgenommen.
Mesoblast hat von der U.S. Food and Drug Administration die Genehmigung erhalten, eine zulassungsrelevante klinische Studie zu remestemcel-L-rknd bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie zu starten. Zudem hat in einer Phase-2-Studie zu SAT-3247 bei Jungen mit dieser Erkrankung die Verabreichung begonnen. Die Mesoblast-Studie soll 76 Kinder im Alter von 5 bis 9 Jahren einschließen, während die BASECAMP-Studie zu SAT-3247 51 gehfähige Jungen im Alter von 7 bis 9 Jahren aufnehmen soll.
Mesoblast teilte mit, dass die Teilnehmenden der Studie nach dem Zufallsprinzip zugeteilt werden, um im Verlauf von neun Monaten entweder 7 Infusionen der experimentellen Zelltherapie oder ein Placebo zu erhalten. Hauptziel der Studie ist es festzustellen, ob die Zelltherapie die Leistung im Time-to-Stand-Test verbessert, einem Standardmaß der motorischen Funktion. Die Studie ist als zulassungsrelevante Studie konzipiert, was bedeutet, dass Mesoblast bei positiven Ergebnissen hofft, die Daten als Grundlage für einen Zulassungsantrag bei der FDA für die Therapie zu nutzen.
Die Genehmigung der DMD-Studie durch die FDA beruhte zum Teil auf Sicherheitsdaten, die zeigten, dass die Therapie bei Kindern mit Graft-versus-Host-Erkrankung im Allgemeinen gut vertragen wurde. In die Entscheidung der FDA flossen auch präklinische Daten ein, die auf Wirksamkeit in DMD-Modellen hindeuteten. Remestemcel-L-rknd enthält mesenchymale Stromazellen aus dem Knochenmark gesunder Spender und ist von der FDA unter dem Namen Ryoncil für Kinder ab einem Alter von 2 Monaten mit schwer behandelbarer akuter Graft-versus-Host-Erkrankung zugelassen. Mesoblast erklärte, man werde mit der Patientenorganisation Parent Project Muscular Dystrophy zusammenarbeiten, um bei der Identifizierung von Studienteilnehmenden zu helfen.
In der separaten BASECAMP-Studie werden die Teilnehmenden nach dem Zufallsprinzip einer täglichen Behandlung mit SAT-3247 in einer von 2 Dosierungen, 60 oder 120 mg, oder einem Placebo über etwa drei Monate zugeteilt. Hauptziele der Studie sind die Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit von SAT-3247 sowie die Untersuchung des Effekts der Therapie auf die Muskelkraft, gemessen mittels Dynamometrie. Das Unternehmen erklärte, die Studie sei als potenziell zulassungsrelevant angelegt, was bedeutet, dass positive Ergebnisse Zulassungsanträge für SAT-3247 unterstützen könnten.
Patienten, die Behandlungen wie Exon-Skipping-Therapien, Kortikosteroide, Duvyzat und Elevidys erhalten haben, könnten für BASECAMP infrage kommen. Die Studie wird Prüfzentren in mehreren Ländern umfassen, und einige Zentren in den USA haben mit der Rekrutierung begonnen. SAT-3247 soll die Fähigkeit von Muskelstammzellen wiederherstellen, neues gesundes Muskelgewebe zu bilden.
Satellos hatte zuvor eine Phase-1-Studie durchgeführt, in der SAT-3247 bei 5 Erwachsenen mit DMD im Alter von 20 Jahren oder älter untersucht wurde; bei allen war die Erkrankung zu Beginn der Studie bereits relativ weit fortgeschritten. Die Ergebnisse deuteten darauf hin, dass die Therapie zu signifikanten Verbesserungen der Muskelfunktion führte, insbesondere zu einer annähernden Verdopplung der Griffkraft der Patienten. Derzeit läuft eine Langzeitstudie, um zusätzliche Daten zur Anwendung der Therapie bei diesen Erwachsenen zu erheben.