Ultragenyx streicht 10% der Belegschaft, nachdem die FDA den Antrag auf Gentherapie zurückweist
Ultragenyx kündigt im Rahmen einer Restrukturierung den Abbau von 130 Stellen an, um bis 2027 profitabel zu werden. Gleichzeitig hat die FDA den Zulassungsantrag für die Gentherapie UX111 gegen Sanfilippo syndrome Type A wegen Herstellungsbedenken erneut zurückgewiesen und die erneute Einreichung als unvollständig bewertet.
Ultragenyx teilte am Donnerstag mit, dass das Unternehmen 130 Stellen — oder 10% seiner Belegschaft — abbauen wird, als Teil einer unternehmensweiten Restrukturierung, die darauf abzielt, 2027 die Profitabilität zu erreichen, getragen vom Umsatzwachstum seines Portfolios an Arzneimitteln für seltene Erkrankungen. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass die Food and Drug Administration seinen Zulassungsantrag für eine Gentherapie gegen eine seltene degenerative Erkrankung aufgrund von Bedenken in der Herstellung erneut zurückgewiesen hat.
Durch die Restrukturierung sollen die Ausgaben 2026 im Vergleich zu 2025 unverändert bleiben oder leicht sinken; darin enthalten sind rund 50 Millionen US-Dollar an Restrukturierungskosten. Für 2027 erwartet das Unternehmen einen Rückgang der Ausgaben um 15% gegenüber 2025. Die Führungskräfte erklärten, sie rechneten in diesem Jahr mit einem Umsatzanstieg zwischen 8 und 13%.
Die Gentherapie namens UX111 für die neurodegenerative Erkrankung Sanfilippo syndrome Type A wurde wegen Herstellungsbedenken zurückgewiesen; zudem legten Führungskräfte offen, dass die im vergangenen Monat eingereichte Antwort von der FDA als „unvollständig“ eingestuft wurde. Die Behörde habe „zusätzliche unterstützende Dokumentation“ angefordert, so das Unternehmen.
Ultragenyx hat sich als erfolgreich erwiesen, wenn es darum geht, Behandlungen für seltene Erkrankungen auf den Markt zu bringen — bislang vier. Es ist dem Unternehmen jedoch nicht gelungen, diesen Entwicklungserfolg in Gewinne umzuwandeln. Es verzeichnete einen Nettoverlust von 575 Millionen US-Dollar bei einem Jahresumsatz von 673 Millionen US-Dollar.
Die Unternehmensführung hat sich zum Ziel gesetzt, 2027 profitabel zu werden. Jüngste Rückschläge haben jedoch die Erwartungen an das Umsatzwachstum verändert. Ein Medikament, das gemeinsam mit Mereo Biopharma entwickelt wurde, scheiterte in einer Phase-3-Studie bei der seltenen Knochenerkrankung osteogenesis imperfecta.
Bei einer Zulassung von UX111 könnte Ultragenyx einen „priority review voucher“ erhalten, den das Unternehmen potenziell an ein anderes Unternehmen verkaufen könnte — eine zusätzliche Einnahmequelle.
Sollte das Unternehmen das Ausgabenniveau von 2025 in Höhe von 1,2 Milliarden US-Dollar beibehalten, würde es weiterhin mehr als 400 Millionen US-Dollar Verlust machen, selbst wenn es seine Umsatzprognose von 730 Millionen bis 760 Millionen US-Dollar erreicht. Ultragenyx erwartet jedoch 2027 einen starken Rückgang der Forschungs- und Entwicklungskosten — um 38% bzw. 280 Millionen US-Dollar —, da mehrere Studien in späten Entwicklungsphasen abgeschlossen werden und frühe Forschungsaktivitäten zurückgefahren werden.
Die Marketingkosten dürften hingegen steigen, da das Unternehmen die Markteinführungen mehrerer neuer Produkte unterstützen will. Die Aktie fiel am Freitagmorgen zeitweise um bis zu 11%.