Ultragenyx erhält von der FDA einen Incomplete Response Letter für die UX111-Gentherapie und kündigt Restrukturierung an

Ultragenyx Pharmaceutical erhielt von der U.S. Food and Drug Administration einen Incomplete Response Letter (IRL) zu seinem erneut eingereichten Zulassungsantrag für UX111 (rebisufligene etisparvovec), eine AAV9-Gentherapie, zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA). In dem IRL wird zusätzliche unterstützende Dokumentation im Zusammenhang mit den CMC-Antworten auf den CRL angefordert, die das Unternehmen in einer erneuten Einreichung nachreichen will.

Das Unternehmen hatte seinen Biologics License Application für UX111 erneut bei der FDA eingereicht – ein wichtiger regulatorischer Schritt. Die erneute Einreichung umfasst erweiterte klinische Daten, die anhaltende neurologische Vorteile und Verbesserungen von Biomarkern zeigen, sowie ein angemessenes Sicherheitsprofil bei Sanfilippo-Syndrom Typ A, für das es keine zugelassenen Therapien gibt. Langzeitdaten zu UX111 bei Kindern mit Sanfilippo-Syndrom Typ A zeigten anhaltende Biomarker-Reduktionen und funktionelle Verbesserungen.

Ultragenyx meldete für das vierte Quartal einen Umsatz von 207 Mio. US-Dollar, nach 165 Mio. US-Dollar im Vorjahr, und übertraf damit den Konsens von 196,97 Mio. US-Dollar. Das Unternehmen wies für das vierte Quartal einen Verlust von 1,29 US-Dollar je Aktie aus und verfehlte damit den Konsens von 1,14 US-Dollar. Der Umsatz von Crysvita lag bei 145 Mio. US-Dollar, Dojolvi erreichte 32 Mio. US-Dollar und die Verkäufe von Evkeeza beliefen sich auf 17 Mio. US-Dollar.

Das Unternehmen kündigte einen strategischen Restrukturierungsplan an, der eine Reduzierung der Belegschaft um 10% umfasst und etwa 130 Mitarbeitende betrifft. Die Restrukturierung soll die Betriebsausgaben senken und Ressourcen auf die chancenreichsten Möglichkeiten ausrichten. Die deutliche Senkung und teilweise Reinvestition von Ausgaben sowie das geplante Umsatzwachstum durch aktuelle und neue Produkteinführungen sollen das Unternehmen auf Kurs halten, 2027 profitabel zu werden.

Ultragenyx prognostiziert für das Geschäftsjahr 2026 einen Umsatz von 730 Mio. bis 760 Mio. US-Dollar gegenüber dem Konsens von 786,93 Mio. US-Dollar. Der Umsatz von Crysvita soll zwischen 500 Mio. und 520 Mio. US-Dollar liegen und spiegelt eine steigende zugrunde liegende globale Nachfrage wider, die teilweise durch das erwartete Timing von Bestellmustern in Brasilien kompensiert wird. Der Umsatz von Dojolvi wird auf 100 Mio. bis 110 Mio. US-Dollar geschätzt.

Für 2026 wird erwartet, dass die kombinierten Ausgaben für F&E sowie SG&A gegenüber 2025 unverändert bleiben oder im niedrigen einstelligen Prozentbereich sinken. Darin enthalten sind die Auswirkungen von Ausgabenkürzungen sowie etwa 50 Mio. US-Dollar für Abfindungen, Produktion und andere einmalige Restrukturierungskosten. Für 2027 wird erwartet, dass die F&E-Ausgaben gegenüber dem Niveau von 2025 um 38% bzw. rund 280 Mio. US-Dollar zurückgehen, getrieben durch den Abschluss mehrerer Phase-3-Studien und die Reduzierung von Forschungsaktivitäten in frühen Entwicklungsphasen. Insgesamt sollen die F&E- und SG&A-Ausgaben 2027 gegenüber 2025 um mindestens 15% sinken.

Das Kursziel für Ultragenyx Pharmaceutical wurde auf 60 US-Dollar festgelegt, wobei ein Buy-Rating für die Aktie beibehalten wurde. Die Schätzung deutet auf ein attraktives Aufwärtspotenzial von mehr als 155% gegenüber dem aktuellen Niveau hin. Ein Overweight-Rating wurde mit einem Kursziel von 44 US-Dollar vergeben, was ein Aufwärtspotenzial von mehr als 87% ergibt.

Bei 20,52 US-Dollar gegenüber einem Konsens-Kursziel von 59,75 US-Dollar liegt der Kurs rund 66% unter dem Niveau, das Analysten insgesamt erwarten. Die Aktien von Ultragenyx Pharmaceutical fielen nach der Ergebnisveröffentlichung und dem FDA-Update um 10,21% auf 21,10 US-Dollar.

Ultragenyx Pharmaceutical entwickelt neuartige Therapien mit dem Schwerpunkt auf der Identifizierung, dem Erwerb und der Kommerzialisierung von Produkten für seltene und ultrarare genetische Erkrankungen. Das Unternehmen legt einen starken Fokus auf Gentherapie und deckt die verschiedenen Phasen klinischer Studien ab. Derzeit weist das Unternehmen einen hohen Cashburn auf, mit dem Ziel, ab 2027 profitabel zu werden.