Ultragenyx berichtet positive Langzeitdaten für UX111-Gentherapie beim Sanfilippo-Syndrom Typ A
Ultragenyx Pharmaceutical gab positive klinische Langzeitdaten für die UX111-Gentherapie beim Sanfilippo-Syndrom Typ A bekannt, mit bis zu 8,5 Jahren Nachbeobachtung, die anhaltende Biomarker-Reduktionen und funktionelle Verbesserungen zeigen. Das Unternehmen reichte seinen BLA im Januar 2026 bei der FDA erneut ein.
Am 3. Februar gab Ultragenyx Pharmaceutical positive Langzeitdaten für UX111 bekannt, eine in der Erprobung befindliche AAV9-Gentherapie für das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA). Diese belegen anhaltende Reduktionen des Heparansulfats im Liquor cerebrospinalis (CSF-HS) und signifikante Verbesserungen der klinischen Funktion.
Mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 8,5 Jahren zeigte die Studie, dass behandelte Kinder eine mediane Reduktion des CSF-HS von 63,98 % erzielten und eine beispiellose Abweichung von den Daten des natürlichen Krankheitsverlaufs aufwiesen, insbesondere bezüglich kognitiver, kommunikativer und motorischer Fähigkeiten.
Jüngere Patienten und Patienten mit Erkrankung im Frühstadium zeigten die ausgeprägtesten Behandlungseffekte, während ältere Kinder kritische funktionelle Fähigkeiten wie verbale Kommunikation und selbstständiges Gehen weit über das typische Alter des Funktionsverlusts bei unbehandelten Altersgenossen hinaus beibehielten. Das Sicherheitsprofil von UX111 bleibt günstig und gut verträglich.
Nach diesen ermutigenden Ergebnissen reichte Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) im Januar 2026 seinen BLA bei der US-FDA erneut ein und beantragte eine beschleunigte Zulassung für UX111. Die Einreichung umfasst die neuesten Langzeit-Funktions- und Biomarkerdaten, um den klinischen Nutzen der Gentherapie über verschiedene Patientenalter und Krankheitsschweregrade hinweg zu belegen. Das Unternehmen erwartet eine Prüfungsdauer von bis zu sechs Monaten gemäß den FDA-Richtlinien, mit einem PDUFA-Aktionstermin voraussichtlich im dritten Quartal 2026.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Produkte zur Behandlung seltener und extrem seltener genetischer Erkrankungen in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum identifiziert, erwirbt, entwickelt und vermarktet.