Ultragenyx erhält von der FDA Priority Review für die Gentherapie DTX401 bei GSD Typ Ia
Die FDA hat den Biologics License Application (BLA) von Ultragenyx für DTX401 zur Prüfung angenommen und eine Priority Review erteilt. Als PDUFA-Entscheidungsdatum wurde der 23. August 2026 festgelegt.
Ultragenyx Pharmaceutical gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration den zur Zulassung eingereichten Biologics License Application zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia mit der AAV-Gentherapie DTX401 zur Prüfung angenommen hat. Die FDA gewährte dem BLA den Status Priority Review und legte als Frist gemäß Prescription Drug User Fee Act den 23. August 2026 fest.
Aktuelle diätetische Ansätze zur Behandlung von GSDIa stellen für Betroffene und Familien eine außerordentliche Belastung dar, lassen Patientinnen und Patienten jedoch weiterhin mit erheblichen medizinischen Bedürfnissen zurück, darunter das Risiko potenziell lebensbedrohlicher Episoden einer akuten Hypoglykämie sowie die Anhäufung langfristiger Komplikationen im Laufe ihres Lebens, so der Chief Medical Officer des Unternehmens. Bei einer Zulassung wäre DTX401 die erste Behandlung, die die Erkrankung an ihrer Ursache adressiert.
Ultragenyx ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat ein vielfältiges Portfolio zugelassener Therapien und Produktkandidaten aufgebaut, die darauf abzielen, Erkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf und klarer Behandlungsbiologie zu adressieren, für die es typischerweise keine zugelassenen Therapien gibt, die die zugrunde liegende Erkrankung behandeln.