Ultragenyx sieht sich Klagen wegen Studiendaten gegenüber, während die UX111-Gentherapie voranschreitet
Ultragenyx Pharmaceutical sieht sich mehreren Sammelklagen von Aktionären wegen angeblich irreführender Angaben zu Phase-III-Daten von setrusumab gegenüber, während das Unternehmen zugleich eine Restrukturierung einschließlich Personalabbau umsetzt. Parallel meldet Ultragenyx positive Langzeitdaten zur Prüf-Gentherapie UX111, hat den BLA bei der FDA mit erweiterten Daten erneut eingereicht und prognostiziert weiteres Umsatzwachstum bei anhaltenden Verlusten und einem Profitabilitätsziel für 2027.
Ultragenyx Pharmaceutical sieht sich mehreren Sammelklagen von Aktionären gegenüber, die mit dem Vorwurf irreführender Angaben zu Daten aus klinischen Phase-III-Studien (clinical trial) zusammenhängen. Die Klagen folgen auf die Ankündigung des Unternehmens zu gescheiterten Phase-III-Studien für setrusumab sowie auf einen umfassenden Restrukturierungsplan, der auch Entlassungen umfasst.
Gleichzeitig berichtete Ultragenyx über positive Langzeitdaten zu seiner Prüf-Gentherapie UX111 und brachte regulatorische Einreichungen voran. Das Unternehmen konzentriert sich auf Therapien für seltene und ultra-seltene Erkrankungen – ein Bereich, in dem klinische Ergebnisse und regulatorische Entscheidungen die Perspektiven eines Unternehmens maßgeblich beeinflussen können.
Das Unternehmen reduziert seine Belegschaft um etwa 10% und verlagert Ausgaben auf das, was es als seine größten Werttreiber bezeichnet. Zugleich meldet es höhere Umsätze für 2025 und stellt für 2026 weiteres Umsatzwachstum in Aussicht. Die positiven Langzeitdaten zu UX111 und die erneut eingereichte FDA-Unterlage deuten darauf hin, dass Ultragenyx weiterhin auf Gentherapie setzt – ein Feld, das es sich mit Akteuren wie Biomarin und Sarepta teilt, in dem die Qualität klinischer Daten und das Vertrauen der Aufsichtsbehörden entscheidend sind.
Die erneute BLA-Einreichung für UX111 umfasst erweiterte klinische Daten, die anhaltende neurologische Vorteile sowie Verbesserungen bei Biomarkern zeigen. Die Einreichung enthält zudem ein angemessenes Sicherheitsprofil für das Sanfilippo-Syndrom Typ A, für das es keine zugelassenen Therapien gibt. Die FDA-Prüfung wird voraussichtlich bis in das Entscheidungsfenster 2026 hinein dauern.
Der Umsatz erreichte 2025 $673 Millionen; das Management prognostiziert für 2026 $730 Millionen bis $760 Millionen. Anhaltende Nettoverluste von $129 Millionen im Q4 2025 und $575 Millionen im Gesamtjahr lassen Finanzierungsbedarf und potenzielle Verwässerung weiter möglich erscheinen, falls Umsatzwachstum oder Kostendisziplin hinter den Erwartungen zurückbleiben. Das Management bekräftigt ein Profitabilitätsziel für 2027.
Mehrere Aktionärs-Sammelklagen im Zusammenhang mit den setrusumab-Studien erhöhen das rechtliche und reputative Risiko und könnten das Management zu einem Zeitpunkt ablenken, an dem die regulatorische Umsetzung für UX111 und andere Programme entscheidend ist. Das Unternehmen richtet seinen Fokus neu auf weniger, höher priorisierte Programme wie UX111 sowie andere Spätphasen-Assets, darunter DTX401 und GTX-102.
Das Kursziel für Ultragenyx Pharmaceutical wurde auf $60 festgelegt, was ein attraktives Aufwärtspotenzial von mehr als 155% gegenüber dem aktuellen Niveau impliziert. Ultragenyx Pharmaceutical erhielt außerdem ein Overweight-Rating mit einem Kursziel von $44, was ein Aufwärtspotenzial von mehr als 87% ergibt.
Ultragenyx Pharmaceutical entwickelt neuartige Therapien und konzentriert sich darauf, Produkte für seltene und ultra-seltene genetische Erkrankungen zu identifizieren, zu erwerben und zu vermarkten. Das Unternehmen legt einen starken Schwerpunkt auf Gentherapie und deckt die verschiedenen Phasen klinischer Studien ab. Derzeit verzeichnet das Unternehmen einen hohen Cash Burn, mit dem Ziel, ab 2027 profitabel zu werden.