Japan erteilt Orphan-Drug-Status für Gildeuretinol, QRX003 und E2086

Das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) hat drei Prüfpräparaten den Orphan-Drug-Status erteilt: oralem Gildeuretinol zur Behandlung von Morbus Stargardt, QRX003 zur Behandlung des Netherton-Syndroms und E2086 zur Behandlung von Narkolepsie. Diese Einstufung bietet Vorteile wie eine mögliche Marktexklusivität von bis zu 10 Jahren nach der Zulassung.

Alkeus Pharmaceuticals gab bekannt, dass das MHLW den Orphan-Drug-Status für orales Gildeuretinol zur Behandlung von Morbus Stargardt erteilt hat, einer erblichen Netzhauterkrankung, die oft im Kindes- oder Jugendalter beginnt und das zentrale Sehvermögen fortschreitend und irreversibel schädigt. In Japan wird der Orphan-Drug-Status für Arzneimittel vergeben, die zur Behandlung seltener Krankheiten mit weniger als 50.000 betroffenen Patienten im Land bestimmt sind und für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht. Zu den Vorteilen gehören die Berechtigung für Zuschüsse zu Entwicklungskosten und eine mögliche Marktexklusivität von bis zu 10 Jahren nach der Zulassung. Gildeuretinol wird derzeit in der globalen Phase-3-Studie NORTHSTAR untersucht, einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelmaskierten 24-monatigen Studie zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit fortgeschrittenem Morbus Stargardt. Der primäre Endpunkt ist die Wachstumsrate atrophischer Läsionen von Monat 6 bis 24 im Vergleich von Gildeuretinol zu Placebo; der wichtigste sekundäre Endpunkt ist der Erhalt der Sehschärfe, gemessen anhand der Sehschärfe bei schwachem Licht. Alkeus plant, weltweit etwa 230 Teilnehmer im Alter von 8 bis 45 Jahren aufzunehmen und stützt sich dabei auf bisherige Beobachtungen aus über 400 mit Gildeuretinol behandelten Patienten. Gildeuretinol hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Bezeichnungen Breakthrough Therapy, Rare Pediatric Disease, Fast Track und Orphan Drug für Morbus Stargardt erhalten, und die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat es als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung nicht-syndromaler erblicher Netzhautdystrophien aufgrund von Defekten im ABCA4-Gen eingestuft. Morbus Stargardt ist die häufigste Form der erblichen juvenilen Makuladegeneration und betrifft schätzungsweise etwa 1 von 8.000 bis 10.000 Menschen weltweit. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien für Morbus Stargardt.

Quoin Pharmaceuticals gab bekannt, dass das japanische Gesundheitsministerium den Orphan-Drug-Status für QRX003 erteilt hat, eine einmal täglich anzuwendende topische Lotion, die einen Breitband-Serinprotease-Inhibitor enthält und mit der patentierten Invisicare-Technologie formuliert ist, zur Behandlung des Netherton-Syndroms. Diese Einstufung ermöglicht eine Marktexklusivität von bis zu 10 Jahren nach der Zulassung. QRX003 wird derzeit in Phase-2-Studien zur Ganzkörperbehandlung des Netherton-Syndroms untersucht; eine entscheidende Phase-3-Studie soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 beginnen und könnte bei Erfolg 2027 zu einem Zulassungsantrag (NDA) führen. QRX003 hat außerdem den Orphan-Drug-Status und den Fast-Track-Status von der US-FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur erhalten. Quoin plant, das Medikament und andere Pipeline-Produkte nach der Zulassung in Japan selbst zu vermarkten.

Eisai Co Ltd gab bekannt, dass das MHLW den Orphan-Drug-Status für seine Prüfsubstanz E2086 für die vorgesehene Indikation Narkolepsie erteilt hat. E2086 ist ein neuartiger selektiver Orexin-2-Rezeptor-Agonist, der von Eisai intern entdeckt und entwickelt wurde. Orexin ist ein Neurotransmitter, der zentral für die Regulierung von Schlaf und Wachheit ist. Während die Hemmung orexinerger Neuronen den Übergang zum Schlaf fördert – der Mechanismus hinter Eisais Schlaflosigkeitsmedikament DAYVIGO (Lemborexant) – trägt die Aktivierung dieser Neuronen zur Aufrechterhaltung stabiler Wachheit bei. E2086 soll die Symptome verbessern, indem es die Orexin-Rezeptoraktivität verstärkt und direkt in die Pathophysiologie der Narkolepsie eingreift. Präklinische Studien haben statistisch signifikante Zunahmen der Wachzeit und signifikante Reduktionen der Kataplexieraten gezeigt. Daten aus einer klinischen Phase-1b-Studie mit Patienten mit Narkolepsie Typ 1, die auf dem World Sleep 2025 Kongress präsentiert wurden, deuten darauf hin, dass E2086 eine statistisch signifikante Reduktion übermäßiger Tagesschläfrigkeit im Vergleich zu Placebo oder dem bestehenden Medikament Modafinil zeigte.