Japão Concede Designação de Medicamento Órfão a Gildeuretinol, QRX003 e E2086

O Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) concedeu a Designação de Medicamento Órfão a três terapias experimentais: gildeuretinol oral para a doença de Stargardt, QRX003 para a síndrome de Netherton e E2086 para narcolepsia. As designações oferecem benefícios, incluindo potencial exclusividade de mercado por até 10 anos se aprovados.

A Alkeus Pharmaceuticals anunciou que o MHLW concedeu a Designação de Medicamento Órfão para o gildeuretinol oral no tratamento da doença de Stargardt, uma doença retinal hereditária que frequentemente se inicia na infância ou adolescência e danifica progressiva e irreversivelmente a visão central. No Japão, a Designação de Medicamento Órfão é concedida a medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras que afetam menos de 50.000 pacientes no país e para as quais há alta necessidade médica. Os benefícios incluem elegibilidade para subsídios de custos de desenvolvimento e potencial exclusividade de mercado por até 10 anos se aprovado. O gildeuretinol está atualmente sendo avaliado no estudo global de Fase 3 NORTHSTAR, um ensaio randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de 24 meses, projetado para avaliar sua eficácia e segurança em pessoas com doença de Stargardt avançada. O desfecho primário é a taxa de crescimento das lesões atróficas dos meses 6 a 24, comparando gildeuretinol com placebo, e o desfecho secundário chave é a preservação da acuidade visual medida pela acuidade visual de baixa luminância. A Alkeus pretende inscrever aproximadamente 230 participantes globalmente, com idades entre 8 e 45 anos, com base em achados previamente observados em mais de 400 pacientes tratados com gildeuretinol até o momento. O gildeuretinol recebeu as designações de Terapia Inovadora, Doença Pediátrica Rara, Via Rápida e Medicamento Órfão para a doença de Stargardt da Food and Drug Administration dos EUA, e a Agência Europeia de Medicamentos o designou como medicamento órfão para o tratamento de distrofias retinianas hereditárias não sindrômicas devido a defeitos no gene ABCA4. A doença de Stargardt é a forma mais comum de degeneração macular juvenil hereditária e estima-se que afete aproximadamente 1 em cada 8.000 a 10.000 indivíduos em todo o mundo. Atualmente, não há terapias aprovadas pela FDA para a doença de Stargardt.

A Quoin Pharmaceuticals anunciou que o Ministério da Saúde do Japão concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao QRX003, uma loção tópica de uso diário composta por um inibidor de serina protease de amplo espectro formulado com a tecnologia proprietária Invisicare, para o tratamento da síndrome de Netherton. A designação permite até 10 anos de exclusividade de mercado após a aprovação. O QRX003 está atualmente em ensaios clínicos de Fase 2 de corpo inteiro para a síndrome de Netherton, com um estudo pivotal de Fase 3 esperado para iniciar no segundo semestre de 2026, potencialmente levando a um pedido de NDA em 2027 se bem-sucedido. O QRX003 também recebeu a Designação de Medicamento Órfão e a Designação de Via Rápida da FDA dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos. A Quoin planeja comercializar o medicamento e outros produtos do pipeline diretamente após a aprovação no Japão.

A Eisai Co Ltd anunciou que o MHLW concedeu a designação de medicamento órfão ao seu composto experimental E2086 para a indicação prospectiva de narcolepsia. O E2086 é um novo agonista seletivo do receptor de orexina 2, descoberto e desenvolvido internamente pela Eisai. A orexina é um neurotransmissor central na regulação do sono e da vigília. Enquanto a inibição dos neurônios orexinérgicos promove a transição para o sono—o mecanismo por trás do tratamento de insônia DAYVIGO (lemborexant) da Eisai—a ativação desses neurônios ajuda a manter a vigília estável. O E2086 é projetado para melhorar os sintomas ao aumentar a atividade do receptor de orexina, agindo diretamente na fisiopatologia da narcolepsia. Estudos não clínicos demonstraram aumentos estatisticamente significativos no tempo acordado e reduções significativas nas taxas de cataplexia. Dados de um estudo clínico de Fase 1b envolvendo pacientes com narcolepsia tipo 1, apresentados no congresso World Sleep 2025, sugeriram que o E2086 demonstrou uma redução estatisticamente significativa na sonolência diurna excessiva em comparação com placebo ou o medicamento existente modafinil.