Quoin Pharmaceuticals erhält wichtige regulatorische Auszeichnungen und berichtet über klinische Fortschritte

Quoin Pharmaceuticals Ltd. hat Orphan-Drug-Designations für QRX003 bei Netherton-Syndrom sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in Europa erhalten und treibt gleichzeitig vorgeschlagene beschleunigte regulatorische Zulassungswege in Japan und Saudi-Arabien voran. Das Unternehmen berichtete auch über kontinuierliche klinische Fortschritte für QRX003 in Netherton-Syndrom-Studien, einschließlich Daten, die eine längerfristige dauerhafte Behandlungswirkung und Sicherheitsprofil unterstützen.

Die pädiatrische Netherton-Syndrom-Studie wurde auf 7 Kinder erweitert, die jetzt aktiv mit QRX003 behandelt werden, was die größte Kohorte dieser Altersgruppe darstellt, die je untersucht wurde. Laufende klinische Daten unterstützen weiterhin die Entwicklung von QRX003 als Behandlung für Peeling-Skin-Syndrom, wobei die Studie auf 6 Probanden erweitert wird.

QRX003 erhielt die Rare Pediatric Disease Designation von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Netherton-Syndrom, was, falls zugelassen, zum Erhalt eines frei handelbaren Priority-Review-Vouchers führen könnte, mit einem potenziellen Wert für Quoin von 150-200 Millionen US-Dollar an nicht verwässernden Barmitteln. Das US-amerikanische Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher-Programm wurde vom Kongress bis zum 30. September 2029 als Teil des Give Kids a Chance Reauthorization Act verlängert.

Am 20. Januar 2026 reichte Quoin einen Antrag auf Breakthrough Medicine Designation bei der Saudi Food and Drug Authority für QRX003 ein. Falls gewährt, könnte die Auszeichnung eine beschleunigte regulatorische Prüfung und Verfügbarkeit in Saudi-Arabien bereits in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 ermöglichen. Am 27. Januar 2026 reichte Quoin einen Antrag beim japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales ein, um Orphan-Drug-Designation für QRX003 zu beantragen, mit der Bestätigung, dass QRX003 sowohl für Orphan-Drug-Designation als auch für Fast-Track-Prüfung in Japan qualifiziert.

Die proprietären Rapamycin-Topik-Plattformen des Unternehmens haben Zielbeladungen erreicht, mit klinischen Studien, die für die zweite Hälfte des Jahres 2026 geplant sind. Quoin plant, klinische Tests von QRX003 bei Ichthyose und SAM-Syndrom zu initiieren, was das Produkt möglicherweise auf den Weg zur Zulassung für vier seltene genetische Erkrankungen bringen könnte, für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen gibt.

Quoin schloss am 10. Oktober 2025 eine Privatplatzierungsfinanzierung ab, die Bruttoerlöse von bis zu 104,5 Millionen US-Dollar einbrachte. Die NETHERTON NOW-Aufklärungskampagne des Unternehmens hat seit ihrem Start fast 2 Millionen Videoaufrufe und mehr als 24 Millionen Impressionen weltweit erreicht.