Kongress überstimmt Gerichtsurteil und begrenzt Orphan-Drug-Exklusivität auf zugelassene Indikationen

Congress verabschiedete am 3. Februar 2026 den Consolidated Appropriations Act of 2026 und beseitigte damit die Unsicherheit über den Umfang der Orphan-Drug-Exklusivität, indem der siebenjährige Schutz auf spezifische zugelassene Anwendungen bzw. Indikationen statt auf ganze Krankheitskategorien begrenzt wird. Die Gesetzgebung hebt eine bundesgerichtliche Entscheidung aus dem Jahr 2021 auf und kodifiziert die langjährige Auslegung des Orphan Drug Act durch die FDA.

Der Orphan Drug Act gewährt eine siebenjährige Phase der Marktexklusivität für Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Krankheiten oder Erkrankungen entwickelt wurden, von denen in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Patienten betroffen sind. Vor den jüngsten Änderungen verhinderte das Gesetz, sobald die FDA einen Antrag für ein Arzneimittel genehmigt hatte, das eine Orphan-Designation für eine seltene Krankheit oder Erkrankung erhalten hatte, dass die FDA den Antrag eines anderen Sponsors für „dasselbe Arzneimittel für dieselbe Krankheit oder Erkrankung“ bis sieben Jahre nach der Zulassung des Orphan-Arzneimittels genehmigte.

Die FDA hatte diese gesetzliche Formulierung lange so ausgelegt, dass die Orphan-Drug-Exklusivität die Zulassung eines anderen Produkts nur für dieselbe zugelassene Anwendung bzw. Indikation blockiert. In Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra stellte jedoch das U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit fest, dass der Gesetzeswortlaut die Auslegung der FDA ausschließe, und entschied, dass die Orphan-Drug-Exklusivität für das Arzneimittel von Catalyst die Zulassung des Arzneimittels eines anderen Unternehmens für alle Indikationen verhindere, die innerhalb der orphan-designierten Krankheit liegen. Die Entscheidung des 11th Circuit in 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021) führte zu Unsicherheit und gab Anlass zu weiterer Prozessführung.

Obwohl die FDA angab, ihre bestehende Auslegung und ihre Vorschriften außerhalb des Anwendungsbereichs der gerichtlichen Anordnung weiter anzuwenden, schuf die Catalyst-Entscheidung Unsicherheit. Die FDA erklärte sich bereit, der gerichtlichen Anordnung in Bezug auf die in Catalyst betroffenen konkreten Arzneimittel nachzukommen, kündigte jedoch ihre Absicht an, „ihre Vorschriften, die den Umfang der Orphan-Drug-Exklusivität an die Anwendungen oder Indikationen knüpfen, für die ein Arzneimittel zugelassen ist, auch auf Angelegenheiten außerhalb des Geltungsbereichs dieser Anordnung weiterhin anzuwenden.“

Der Act von 2026 klärt diese Unsicherheit zugunsten der Position der FDA, indem er festlegt, dass die Orphan-Drug-Exklusivität die Zulassung nur von „demselben Arzneimittel für dieselbe zugelassene Anwendung oder Indikation innerhalb [der orphan-designierten] seltenen Krankheit oder Erkrankung“ blockiert. Der Kongress ersetzte die Formulierung des Gesetzes „dieselbe Krankheit oder Erkrankung“ durch die neue Formulierung „dieselbe zugelassene Anwendung oder Indikation innerhalb einer solchen seltenen Krankheit oder Erkrankung“. Der Kongress legte außerdem fest, dass die Änderung für alle orphan-designierten Arzneimittel gilt, unabhängig davon, wann sie die Designation oder die FDA-Zulassung erhalten.

Der nun enger gefasste Umfang könnte generischen Unternehmen, die eine Zulassung für Anwendungen oder Indikationen anstreben, die sich von denen des ursprünglichen Orphan-Arzneimittels unterscheiden, neue Möglichkeiten eröffnen. Generikaunternehmen müssen möglicherweise nicht mehr die Möglichkeit einer Klage nach dem Muster von Catalyst in Betracht ziehen. Diese Klarstellung kann die Lebenszyklusplanung, die Indikationsstrategie und die Bewertung des Prozessrisikos sowohl für Innovatoren als auch für Follow-on-Sponsoren beeinflussen; Unternehmen sollten prüfen, ob bestehende Exklusivitätsanalysen oder die Positionierung der Pipeline eine Neubewertung erfordern.

Der Consolidated Appropriations Act, 2026 verlängert zudem das Programm für Priority Review Vouchers bei seltenen pädiatrischen Erkrankungen, dessen Auslaufen der Kongress zuvor für Produkte vorgesehen hatte, die bis zum 20. Dezember 2024 nicht für seltene pädiatrische Erkrankungen designiert worden waren. Nach diesem Programm erhält ein Sponsor, wenn die FDA den Antrag für ein qualifizierendes Arzneimittel oder biologisches Produkt zur Behandlung einer seltenen pädiatrischen Erkrankung zulässt, einen Voucher, der anschließend eingelöst werden kann, um eine Prioritätsprüfung eines anderen Produkts zu erhalten. Vouchers können verkauft oder übertragen werden und haben historisch einen erheblichen Marktwert erzielt; sie wurden häufig zu Preisen zwischen 100 und 200 Millionen US‑Dollar verkauft.

Sofern der Kongress nicht erneut tätig wird, um die Ermächtigung für das Programm zu verlängern, wird die FDA keine Priority Review Vouchers für Produkte vergeben können, die nach dem 30. September 2029 zugelassen werden. Unternehmen mit Entwicklungsprogrammen für seltene pädiatrische Erkrankungen und potenzielle Investoren in solche Programme sollten prüfen, wie sich die Voucher-Berechtigung auf die Finanzstrategie auswirken könnte.

Der Act von 2026 schreibt außerdem eine erhöhte Transparenz bei den qualitativen und quantitativen „sameness“-Feststellungen der FDA für bestimmte Generika vor. Bei bestimmten generischen Arzneimitteln, typischerweise topischen Zubereitungen, Parenteralia und ähnlichen Produkten, verlangt die FDA vom Antragsteller eines abbreviated new drug application, nachzuweisen, dass sein Produkt qualitativ und quantitativ mit dem Referenzprodukt übereinstimmt. Generikahersteller sollten auf Leitlinien der FDA zu diesen Feststellungen sowie auf weitere Aktualisierungen zur Umsetzung der neuen Transparenzanforderungen achten, während Innovatoren ihre strategische Planung anpassen sollten, um der Möglichkeit Rechnung zu tragen, zu einem früheren Zeitpunkt mit Generika-Antragstellern konfrontiert zu sein.