FDA startet Echtzeit-Studien und sucht Input für KI-Pilotprojekt
Die FDA hat am 28. April 2026 zwei Proof-of-Concept-Echtzeit-Studien gestartet und eine Aufforderung zur Stellungnahme (RFI) für ein KI-gestütztes Pilotprogramm zur Optimierung früher Studienphasen veröffentlicht. Die Behörde will die Lücken zwischen den Studienphasen verkleinern und die Arzneimittelentwicklung modernisieren.
Am 28. April 2026 gab die Food and Drug Administration (FDA) zwei bedeutende Ankündigungen im Rahmen ihrer Initiative zur „Förderung der Umsetzung von Echtzeit-Studien" bekannt. In Verbindung mit einer Aufforderung zur Stellungnahme (Request for Information, RFI) für ein geplantes Pilotprogramm meldete die Behörde den erfolgreichen Start von zwei Proof-of-Concept-Echtzeit-Studien (Real-Time Clinical Trials, RTCTs). Das erklärte Ziel der Behörde ist es, kontinuierliche Studien zu ermöglichen und die „Pausen" zwischen den Phasen der klinischen Entwicklung zu verkürzen, um letztlich den Arzneimittelentwicklungsprozess zu verbessern.
Die RTCTs werden Endpunkte und Daten-Signale in Echtzeit an die FDA melden. Eine der beiden Proof-of-Concept-RTCTs ist eine multizentrische Phase-2-Studie für Patienten mit behandlungsnaivem Mantelzell-Lymphom. Die andere ist eine Phase-1b-Studie für Patienten mit begrenztem kleinzelligem Lungenkarzinom; die endgültige Auswahl der Studienzentren läuft noch.
Die FDA möchte auf diesen Proof-of-Concept-Studien mit einem breiter angelegten Pilotprogramm aufbauen und bittet über eine am 29. April 2026 im Federal Register veröffentlichte RFI um Stellungnahmen. Das vorgeschlagene Pilotprogramm konzentriert sich auf den Einsatz von künstlicher Intelligenz (KI) und KI-gestützten Technologien zur Optimierung früher klinischer Studienphasen. Ziel ist es zu bewerten, wie KI-gestützte Technologien die Effizienz, Geschwindigkeit und Qualität der Entscheidungsfindung in frühen klinischen Studienphasen verbessern können. Das geplante Pilotprojekt soll untersuchen, ob KI die Studieneffizienz steigern, die Sicherheitsüberwachung verbessern, Dosisentscheidungen unterstützen und frühere sowie fundiertere Go/No-Go-Entscheidungen ermöglichen kann. Die Behörde bittet um Rückmeldungen zu verschiedenen Aspekten des Pilotprojekts, darunter Programmdesign und -umsetzung sowie Bewertungsmetriken und Erfolgskriterien.
Die Durchführung einer RTCT hat zahlreiche regulatorische und Compliance-bezogene Auswirkungen, darunter die Einführung von Echtzeitberichterstattung und Auswirkungen auf den Schutz menschlicher Probanden – etwa den potenziellen Bedarf an verlängerter Patientenüberwachung angesichts der Verkürzung der traditionellen Pausen zwischen den Studienphasen. Unternehmen planen ihre klinischen Studien häufig so, dass sie mehrere regulatorische Zulassungen unterstützen, und müssten dies in ihre Strategien einbeziehen.
Die Frist für Stellungnahmen zum RFI endet am 29. Mai 2026. Die Behörde beabsichtigt, die endgültigen Auswahlkriterien im Juli zu veröffentlichen und die Auswahl der Pilotprojekte im August abzuschließen. Die Bemühungen der Behörde zur Modernisierung der Arzneimittelentwicklung mit besonderem Fokus auf die Optimierung früher klinischer Studienphasen sind von breitem Interesse und werden voraussichtlich ein Schwerpunkt der anstehenden Neuautorisierung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) sein.