FDA verschickt Complete Response Letter zu Disc Medicines Bitopertin bei EPP
Die FDA hat Disc Medicine zu ihrem New Drug Application für bitopertin zur Behandlung der erythropoietischen Protoporphyrie (EPP) einen Complete Response Letter erteilt und damit eine Zulassung in der aktuellen Form abgelehnt. Als Grund nennt die Behörde Bedenken hinsichtlich der Verwendung von Surrogatendpunkten, obwohl der Antrag im accelerated-approval-Verfahren und im CNPV-Pilotprogramm geprüft wurde.
The U.S. Food and Drug Administration hat Disc Medicine einen Complete Response Letter (CRL) zu ihrem New Drug Application (NDA) für bitopertin übermittelt, eine in Untersuchung befindliche Behandlung der erythropoietischen Protoporphyrie (EPP). Der CRL zeigt an, dass die FDA ihre Prüfung des Antrags abgeschlossen hat, ihn in der vorliegenden Form jedoch nicht genehmigen kann.
Bitopertin wurde im Rahmen einer beschleunigten Zulassung (accelerated approval) sowie als Teil des Pilotprogramms Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) geprüft. Die beschleunigte Zulassung hängt davon ab, ob es Hinweise auf eine Wirkung auf den vorgeschlagenen Surrogatendpunkt (%-Änderung von metallfreiem PPIX im Vollblut) gibt und ob der vorgeschlagene Surrogatendpunkt – einschließlich des Ausmaßes der Veränderung – mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt.
Der CRL vom 13. Februar rät Disc, für das Medikament gegen erythropoietische Protoporphyrie eine traditionelle Zulassung auf Basis klinischer Endpunkte anzustreben. Der Complete Response Letter deutet darauf hin, dass die Herausforderungen des accelerated-approval-Pfads womöglich zu tief verankert sind, um durch den neuen Commissioner's National Priority Voucher ausgeräumt werden zu können.
Die Aktie von Disc Medicine schloss am Freitag 21,9% niedriger bei 55,95 US-$, nachdem sie in der Spitze um bis zu 39% eingebrochen war – ausgelöst durch die Nachricht über den regulatorischen Rückschlag. Diese Entwicklung unterstreicht die regulatorischen Hürden, mit denen Pharmaunternehmen bei der Zulassung neuartiger Therapien konfrontiert sind.