FDA schlägt Rahmenwerk zur Beschleunigung von Genehmigungen für Gentherapien bei seltenen Erkrankungen vor
Die FDA hat ein neues Rahmenwerk vorgeschlagen, um Zulassungen personalisierter Therapien für seltene, lebensbedrohliche genetische Erkrankungen zu beschleunigen. Es erlaubt unter bestimmten Bedingungen kleine, gut kontrollierte Studien statt klassischer randomisierter Studien und verlangt zugleich eine Evidenzgenerierung nach der Zulassung.
Die U.S. Food and Drug Administration hat am Montag ein neues Rahmenwerk vorgeschlagen, um Zulassungen für personalisierte Behandlungen seltener und lebensbedrohlicher genetischer Erkrankungen zu beschleunigen. Es würde es Arzneimittelherstellern ermöglichen, sich auf kleine, gut kontrollierte Studien zu stützen, wenn traditionelle Studien nicht möglich sind. Der Plan soll die Zulassungsstandards für individualisierte genetische Arzneimittel aktualisieren und einen Weg für Therapien schaffen, die auf Patientengruppen abzielen, die für klassische Studien zu klein sind.
Dadurch könnten Patientinnen und Patienten früher Zugang zu Behandlungen erhalten, die andernfalls ins Stocken geraten würden, weil nur begrenzt Daten erhoben werden können – während die Sicherheit weiterhin über Auflagen nach der Zulassung überwacht würde.
Der Vorschlag gibt Arzneimittelherstellern klarere Regeln für die Entwicklung von genomeditierenden und RNA-basierten Arzneimitteln an die Hand. Gleichzeitig verlangt er, zu begründen, warum randomisierte Studien nicht durchführbar sind, nach der Zulassung Real-World-Evidence zu erheben und für eine beschleunigte Zulassung bestätigende Studien bereits auf den Weg zu bringen. Die Behörde warnte, sie könne Produkte zurückziehen, wenn diese Studien scheitern oder nicht abgeschlossen werden.
Der Leitlinienentwurf, der erstmals im November skizziert wurde, würde es Unternehmen erlauben, eine Zulassung auf Basis früher Wirksamkeitssignale und der biologischen Rationale einer Therapie zu beantragen, statt auf Grundlage groß angelegter randomisierter Studien. Er umfasst genomeditierende und RNA-basierte Therapien und könnte auf weitere zielgerichtete Produkte ausgeweitet werden.
Arzneimittelhersteller müssten nach der Zulassung weiterhin Real-World-Evidence sammeln, um die Wirksamkeit zu bestätigen und die Sicherheit zu überwachen, und zudem den Schutz von Patientinnen und Patienten sicherstellen – einschließlich einer informierten Einwilligung sowie einer Überwachung durch Prüfungsgremien.
Die Behörde drängte auf eine frühzeitige Erhebung von Basisdaten und Daten zur natürlichen Krankheitsgeschichte. Für Behandlungen, die auf mehrere Mutationen innerhalb desselben Gens abzielen, empfahl sie Beobachtungsstudien und „Master-Protocol“-Designs, um eine gemeinsame Evidenznutzung über verwandte Produkte hinweg zu ermöglichen.
„Wir gehen davon aus, dass wir eine Flut von Anträgen für Behandlungen seltener Erkrankungen erhalten werden“, sagte ein hochrangiger FDA-Vertreter gegenüber Reportern.
Die Herstellungsstandards würden unverändert bleiben, auch wenn Unternehmen auf frühere Erfahrungen und validierte Methoden zurückgreifen können, um schneller voranzukommen.