FDA erlaubt nun Zulassung von Medikamenten auf Basis einer einzigen Schlüsselstudie
Die FDA wird künftig die Zulassung von Medikamenten auf Basis einer einzigen Schlüsselstudie statt zwei Studien erlauben. Diese Richtlinienänderung wurde in einem New England Journal of Medicine-Artikel von FDA-Beamten bestätigt. Die neue Anleitung behält Anforderungen an bestätigende Nachweise bei und konzentriert sich auf die Qualität des Studiendesigns, um Entwicklungskosten zu senken und Medikamente schneller auf den Markt zu bringen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration wird es Arzneimittelherstellern erlauben, Zulassungsanträge mit nur einer Schlüsselstudie statt zwei einzureichen, was eine bedeutende Änderung der regulatorischen Standards markiert. Ein Artikel im New England Journal of Medicine von Dr. Vinay Prasad, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research, und Dr. Marty Makary, Leiter der FDA, bestätigte die Änderung der FDA-Standards.
Obwohl US-Recht seit 1997 vorsieht, dass die Zulassung auf einer einzigen angemessenen und gut kontrollierten Studie basieren kann, wenn sie durch bestätigende Nachweise unterstützt wird, war der Standard der FDA bisher die Abhängigkeit von zwei Schlüsselstudien. Gemäß der neuen Richtlinie muss die einzelne Schlüsselstudie weiterhin mit bestätigenden Nachweisen kombiniert werden, und der Zulassungsprozess wird einen stärkeren Fokus auf Kontrollen, Endpunkte, Effektgröße und statistische Protokolle legen.
Der Artikel besagt, dass dieser Schritt "die Kosten für Hersteller erheblich reduzieren" und "Medikamente schneller auf den Markt bringen" wird. Schätzungen deuten darauf hin, dass die Kosten einer einzelnen Schlüsselstudie zwischen 30 Millionen und 150 Millionen Dollar liegen können. Makary und Prasad fügen hinzu, dass durch die Reduzierung der Kapitalkosten für Arzneimittelentwickler dies die "Rechtfertigung hoher und steigender Arzneimittelpreise für normale Amerikaner" reduzieren sollte.
Prasad und Makary räumen ein, dass diese Richtlinie auf Kritik stoßen könnte, dass die FDA "ihre Standards lockert", aber das Duo ist anderer Meinung. "Erstens war die FDA nie perfekt, und selbst mit einer Standardanforderung von zwei Studien hat die FDA zahlreiche Produkte zugelassen, bei denen später ernsthafte Sicherheitsbedenken oder mangelnde Wirksamkeit festgestellt wurden", heißt es in dem Artikel.
Das Duo fährt fort: "Zweitens, wie wir anmerken, ist die Anzahl klinischer Studien kein Schutz vor gültigen Schlussfolgerungen, wenn alle anderen Aspekte des Studiendesigns mangelhaft sind. Wenn die Kontrollgruppe substandard ist, die Endpunkte zweifelhaft sind, der statistische Plan nachträglich erstellt wurde, die Teststärke unzureichend ist oder all das zutrifft, können selbst mit zwei, drei oder vier Studien fehlerhafte Schlussfolgerungen gezogen werden."
Sie fügen hinzu, dass durch die Konzentration auf nur eine Studie dies tatsächlich die Standards der FDA verbessern und das Risiko reduzieren könnte, da größere Aufmerksamkeit auf die eine Studie gelegt wird. Es wird Fälle geben, in denen weiterhin zwei Studien erforderlich sind, zum Beispiel wenn eine Studie als "nebulös, pluripotent oder mit unspezifischem Wirkmechanismus" angesehen wird; wenn sie ein labiles, kurzfristiges oder Surrogat-Ergebnis beeinflusst; oder wenn eine Studie eine zugrunde liegende Einschränkung oder Mangelhaftigkeit aufweist.
Obwohl es Fälle gegeben hat, in denen Medikamente auf Basis einer einzigen Schlüsselstudie zugelassen wurden, sagten Prasad und Makary, dass es bei Herstellern "Verwirrung" darüber gab, in welchen Situationen dies akzeptabel gewesen wäre, weshalb dies nun für alle Therapien eingeführt wird. Neben traditionellen Zulassungen wird diese Flexibilität auch für Breakthrough-Programm-Designations, beschleunigte Zulassungen und Prioritätsprüfungswege gelten.