FDA erteilt bezuclastinib plus sunitinib bei GIST den Breakthrough-Therapy-Status
Die FDA hat bezuclastinib in Kombination mit sunitinib für vorbehandelte GIST-Patienten den Breakthrough-Therapy-Status erteilt. In der PEAK-Studie verlängerte die Kombination das mediane progressionsfreie Überleben auf 16,5 Monate gegenüber 9,2 Monaten unter sunitinib allein und senkte das Risiko für Progression oder Tod um 50 %.
Die U.S. Food and Drug Administration hat für bezuclastinib in Kombination mit sunitinib bei Patienten mit gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die zuvor mit imatinib behandelt wurden, die Breakthrough Therapy Designation erteilt. Die Einstufung basiert auf Ergebnissen der PEAK-Studie; bereits Anfang dieses Monats hatte die FDA zugestimmt, den NDA-Antrag des Unternehmens im Rahmen des Programms Real-Time Oncology Review anzunehmen.
Die PEAK-Studie zeigte beim primären Endpunkt des progressionsfreien Überlebens einen deutlichen und hoch statistisch signifikanten klinischen Nutzen: Im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard wurde das Risiko für Krankheitsprogression oder Tod um 50 % gesenkt (Hazard Ratio 0,50; 95%-KI: 0,39–0,65). Das mediane progressionsfreie Überleben, beurteilt durch eine verblindete unabhängige zentrale Auswertung, lag bei 16,5 Monaten für die bezuclastinib-Kombination gegenüber 9,2 Monaten unter der sunitinib-Monotherapie. Die Kombination wurde gut vertragen, und im Vergleich zum bekannten Sicherheitsprofil von sunitinib wurden keine neuen Sicherheitsrisiken beobachtet.
Das Unternehmen hat im Rahmen des Programms Real-Time Oncology Review einen NDA-Antrag für bezuclastinib plus sunitinib bei GIST in der Zweitlinie eingereicht. Die Breakthrough Therapy Designation soll die Prüfung von Arzneimitteln beschleunigen, die eine schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankung behandeln und für die klinische Evidenz auf ein Potenzial für eine erhebliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien hinweist.
Cogent teilte mit, dass die vollständigen Ergebnisse der PEAK-Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2026 auf einer großen medizinischen Fachtagung vorgestellt werden sollen. Mitte 2026 erwartet das Unternehmen den Start einer Phase-2-Studie zur Untersuchung des Nutzens der Kombination aus bezuclastinib und sunitinib bei GIST-Patienten in der Erstlinie mit Exon-9-Mutationen, die noch keine Behandlung mit imatinib erhalten haben oder erst vor Kurzem damit begonnen haben.
In seinen Quartalsergebnissen erklärte das Unternehmen, zum 31. März 2026 über 866,4 Millionen US-Dollar an Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren verfügt zu haben, und erwartet, damit den Betrieb bis 2028 finanzieren zu können, einschließlich möglicher Markteinführungen von bezuclastinib in den USA bei systemischer Mastozytose und GIST, vorbehaltlich der Zulassung. Der Nettoverlust für die drei Monate bis zum 31. März 2026 belief sich auf 97,4 Millionen US-Dollar, verglichen mit 72,0 Millionen US-Dollar ein Jahr zuvor, bedingt durch Forschungs- und Entwicklungsausgaben von 75,4 Millionen US-Dollar sowie Vertriebs-, allgemeine und Verwaltungsausgaben von 28,2 Millionen US-Dollar. Das Unternehmen emittierte außerdem 230 Millionen US-Dollar an 1,625% Convertible Senior Notes mit Fälligkeit 2031 und nahm über sein At-the-Market-Aktienprogramm 45,7 Millionen US-Dollar auf.