Biogens Litifilimab erhält FDA-Breakthrough-Designation, Phase-2-Daten werden auf der AAD präsentiert
Biogen gab bekannt, dass Litifilimab die FDA Breakthrough Therapy Designation für kutanen Lupus erythematodes erhalten hat und die Ergebnisse der Phase-2-AMETHYST-Studie auf der AAD-Jahrestagung 2026 präsentiert werden. Phase-3-Daten werden für 2027 erwartet.
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab am 28. Januar 2026 bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration die Breakthrough Therapy Designation für Litifilimab (BIIB059) zur Behandlung des kutanen Lupus erythematodes (CLE) erteilt hat. Die Designation basiert auf der Gesamtheit der Litifilimab-Daten, einschließlich der Ergebnisse der Phase-2-LILAC-Studie, die zuvor im The New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden und zeigten, dass Litifilimab die Hauterkrankungsaktivität bei Menschen mit CLE im Vergleich zu Placebo reduzierte.
Am 19. März 2026 kündigte Biogen bevorstehende wissenschaftliche Präsentationen auf der Jahrestagung 2026 der American Academy of Dermatology (AAD) an, die vom 27. bis 31. März stattfindet. Es werden aktuelle Daten aus Teil A (Phase 2) der AMETHYST-Phase-2/3-Studie präsentiert, die die Wirkung von Litifilimab auf die Krankheitsaktivität des kutanen Lupus erythematodes hervorheben. Die mündliche Late-Breaking-Präsentation „Efficacy and Safety of Litifilimab in Cutaneous Lupus Erythematosus (CLE): 24-week results of the Phase 2 Study, AMETHYST Part A" ist für Samstag, den 28. März um 15:24 Uhr MT / 17:24 Uhr ET im Bellco Theatre 3 geplant. Die Ergebnisse des Phase-2-Teils (Teil A) der AMETHYST-Studie unterstützten zusätzlich zu den zuvor präsentierten Ergebnissen der Phase-2-LILAC-Studie die Breakthrough Therapy Designation.
Litifilimab ist ein potenziell erstklassiger humanisierter monoklonaler IgG1-Antikörper (mAb), der auf das Blutdendritenzell-Antigen 2 (BDCA2) abzielt und die erste Prüfsubstanz war, die positive Ergebnisse bei CLE zeigte, wie in der Phase-2-LILAC-Studie gezeigt wurde. BDCA2 ist ein Rezeptor, der überwiegend auf einer Untergruppe menschlicher Immunzellen, den plasmazytoiden dendritischen Zellen (pDCs), exprimiert wird. Die Bindung von Litifilimab an BDCA2 reduziert nachweislich die Produktion proinflammatorischer Moleküle durch pDCs, einschließlich Typ-I-Interferon (IFN-I) sowie anderer Zytokine und Chemokine. Es wird angenommen, dass diese proinflammatorischen Mediatoren eine wichtige Rolle in der Pathogenese des systemischen und kutanen Lupus spielen.
Der Phase-3-Teil der AMETHYST-Studie, der Litifilimab bei CLE weiter untersuchen wird, verläuft planmäßig und eine Datenauswertung wird für 2027 erwartet. AMETHYST ist eine zweiteilige, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Litifilimab im Vergleich zu Placebo. Die Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit von Litifilimab bei Teilnehmern mit aktivem subakutem kutanem Lupus erythematodes (SCLE) und/oder chronischem kutanem Lupus erythematodes (CCLE) zu bewerten, die refraktär oder intolerant gegenüber einer Antimalariatherapie sind. Die Phase-2- und Phase-3-Teile der Studie werden jeweils 52 Wochen dauern. Die Teilnehmer werden randomisiert, um alle vier Wochen über 20 Wochen eine subkutane Behandlung mit Litifilimab oder Placebo zu erhalten, mit einer zusätzlichen Dosis in Woche 2. Alle Teilnehmer erhalten Litifilimab während der 28-wöchigen verlängerten Behandlungsperiode von Woche 24 bis 48.
CLE ist eine schwere chronische Autoimmunerkrankung der Haut, die mit oder ohne systemische Manifestationen auftreten kann. Die Erkrankung beeinträchtigt das tägliche Leben der Patienten und kann unbehandelt zu dauerhaften Narben und Entstellungen führen. Es gibt keine zielgerichtete Behandlungsoption. Der aktuelle Behandlungsstandard für CLE umfasst topische Steroide, Antimalariamittel und Immunsuppressiva. Während aktuelle Behandlungen helfen, Symptome zu behandeln, verändern sie nicht das Fortschreiten der Erkrankung.
Die FDA Breakthrough Therapy Designation wird erteilt, um die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln für schwere Erkrankungen zu beschleunigen. Litifilimab, das von Biogen-Wissenschaftlern intern entdeckt und entwickelt wurde, wird für die potenzielle Behandlung des systemischen Lupus erythematodes (SLE) und des kutanen Lupus erythematodes (CLE) untersucht. Litifilimab ist ein Prüfpräparat, das noch von keiner Zulassungsbehörde zugelassen wurde, und seine Sicherheit und Wirksamkeit sind noch nicht nachgewiesen.