Zemcelpro erhält in Deutschland NUB-Status 1 und ermöglicht Klinik-Anträge auf Zusatzvergütung
Die Zelltherapie Zemcelpro (dorocubicel) von ExCellThera/Cordex hat in Deutschland im NUB-Programm den Status 1 erhalten. Damit können Krankenhäuser eine befristete Zusatzvergütung beantragen; 220 Kliniken haben bereits Interesse für 2026 signalisiert.
ExCellThera Inc., ein global führendes Unternehmen in der Expansion von Blutstammzellen und der metabolischen Fitness, und seine hundertprozentige Tochtergesellschaft Cordex Biologics gaben bekannt, dass Zemcelpro (dorocubicel), auch als UM171 Cell Therapy bekannt, im Rahmen des NUB-Programms (Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden) in Deutschland eine Status-1-Listung erhalten hat. Die NUB-Einstufung ermöglicht es Krankenhäusern, umgehend eine befristete, ergänzende Erstattung für die Anwendung zu beantragen, während weitergehende Erstattungswege weiterhin geprüft werden.
Bemerkenswert ist, dass 220 Krankenhäuser in ganz Deutschland Interesse bekundet haben, im Kalenderjahr 2026 über den NUB-Mechanismus Zugang zu Zemcelpro (dorocubicel) zu erhalten. Die NUB-Einstufung ist eine Anerkennung dafür, dass Zemcelpro (dorocubicel) durch eine relevante und wachsende klinische Evidenzbasis gestützt wird.
Der CEO erklärte, der NUB-Status 1 stelle einen wichtigen Meilenstein dar und spiegele sowohl den innovativen Charakter von Zemcelpro (dorocubicel) als auch seinen Nutzen bei der Deckung eines dringenden ungedeckten medizinischen Bedarfs in der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation wider. In der initialen Indikation ist Zemcelpro (dorocubicel) für Patientinnen und Patienten mit lebensbedrohlichen Blutkrebserkrankungen vorgesehen, die nur begrenzte therapeutische Optionen haben.
Zemcelpro (dorocubicel) hat kürzlich von der Europäischen Kommission eine bedingte Genehmigung für das Inverkehrbringen erhalten – zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit hämatologischen Malignomen, die nach myeloablativer Konditionierung eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation benötigen und für die kein anderer geeigneter Spenderzelltyp verfügbar ist.
Mit dem NUB-Status für Zemcelpro (dorocubicel) wird Cordex eng mit führenden deutschen Stammzell-Transplantationszentren zusammenarbeiten, um einzelne NUB-Anträge zu unterstützen und die klinische Anwendung weiter auszuweiten. Parallel dazu wird das Unternehmen in Post-Marketing-Register und die Generierung klinischer sowie gesundheitsökonomischer Daten investieren, um eine längerfristige Erstattung und die Aufnahme von Zemcelpro (dorocubicel) in klinische Leitlinien zu unterstützen. Zusammen stärken diese Elemente die kommerzielle Basis von Zemcelpro (dorocubicel) in Deutschland und bilden eine konstruktive Brücke hin zu einer künftigen dauerhaften Erstattung im Rahmen des Krankenversicherungssystems.
Die Verfügbarkeit von Zemcelpro (dorocubicel) in den einzelnen europäischen Ländern hängt von mehreren Faktoren ab, darunter der Abschluss nationaler Erstattungsverfahren. In der Zwischenzeit arbeitet Cordex eng mit nationalen Gesundheitsbehörden zusammen, um für geeignete Patientinnen und Patienten einen frühen Zugang vor Abschluss des Erstattungsprozesses zu ermöglichen, und wird mit führenden Stammzell-Transplantationszentren kooperieren, um ein Netzwerk von Behandlungszentren für die zukünftige Anwendung von Zemcelpro (dorocubicel) aufzubauen.
Zemcelpro, auch als UM171 cell therapy bekannt, ist ein neuartiges kryokonserviertes Produkt zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation, das aus zwei Komponenten besteht, nämlich UM171-expandierten CD34+-Zellen (dorocubicel) und nicht expandierten CD34--Zellen, die jeweils aus derselben Nabelschnurbluteinheit gewonnen werden.
Zemcelpro (dorocubicel), entwickelt von Cordex, einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von ExCellThera, wurde in mehreren klinischen Studien in den Vereinigten Staaten, Europa und Kanada bei 120 Patientinnen und Patienten mit schweren Bluterkrankungen untersucht. Zemcelpro (dorocubicel) erhielt von der FDA den Orphan Drug Designation sowie die Advanced Therapy in Regenerative Medicine (RMAT)-Designation, außerdem von der EMA die Orphan Drug Designation, die Einstufung als Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) und die Priority Medicine (PRIME)-Designation.
Zemcelpro (dorocubicel) wurde in Phase-2-Studien bei Patientinnen und Patienten mit akuten Leukämien mit hohem bzw. sehr hohem Risiko sowie myelodysplastischen Syndromen untersucht, die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben, nach der aktuellen Standardtherapie schlechte Überlebensdaten aufweisen und eine hohe Rezidivrate zeigen. Zu diesen Studien gehören Patientinnen und Patienten mit refraktärer oder aktiver Erkrankung, Patientinnen und Patienten, die eine zweite Transplantation benötigen, sowie Patientinnen und Patienten mit TP53-Mutationen oder anderen genetischen Auffälligkeiten. Eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie in dieser Patientenpopulation soll so bald wie möglich initiiert werden.
Auch der Einsatz von Zemcelpro (dorocubicel) in anderen Patientengruppen, einschließlich pädiatrischer Patientinnen und Patienten sowie Patientinnen und Patienten mit nicht malignen hämatologischen Erkrankungen, wird derzeit untersucht.
Weitere Zulassungsanträge für Zemcelpro (dorocubicel) bei anderen Gesundheitsbehörden sind geplant, unter anderem in den Vereinigten Staaten, Kanada, dem Vereinigten Königreich und der Schweiz. Cordex sucht zudem aktiv strategische Partnerschaften, um die Kommerzialisierung von Zemcelpro (dorocubicel) in Europa und anderen internationalen Märkten zu unterstützen und zu beschleunigen.