Benitec stellt im März auf einer Konferenz Ergebnisse zur BB-301-Gentherapie vor

Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) gab bekannt, dass interimistische Ergebnisse aus seiner Phase-1b/2a-Behandlungsstudie zu BB-301 auf der Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference am 9. März 2026 vorgestellt werden. Die Late-Breaking-Posterpräsentation wird 12-Monats-Nachbeobachtungsergebnisse für die ersten vier Patienten umfassen, die Kohorte 1 abgeschlossen haben, 24-Monats-Ergebnisse der klinischen Studie für den ersten Patienten aus Kohorte 1 sowie interimistische Ergebnisse der klinischen Studie für den ersten Patienten aus Kohorte 2. In die Studie eingeschlossen sind Patienten mit Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) und moderater Dysphagie.

Das Poster mit der Nummer 501 LB und dem Titel „Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301“ wird während mehrerer Postersitzungen im Laufe des Tages auf der Konferenz in Orlando, Florida, gezeigt. Postersitzungen sind in der Ausstellungshalle (Exhibit Hall) für 10:15–10:45 Uhr, 12:00–13:30 Uhr, 15:30–16:00 Uhr und 18:00–20:00 Uhr Eastern Time angesetzt.

Alle vier Kohorte-1-Completer waren formale Responder auf BB-301 und zeigten am Ende des 12-monatigen statistischen Nachbeobachtungszeitraums ein anhaltendes Ansprechen auf BB-301. Zum 24-Monats-Nachbeobachtungszeitpunkt nach der BB-301-Behandlung zeigte Patient 1 aus Kohorte 1 weiterhin robuste, krankheitsmodifizierende Ergebnisse. Patient 1 wies eine zunehmende Verbesserung der pharyngealen Restmenge nach dem Schlucken (post-swallow pharyngeal residue) im Vergleich zum letzten Zeitpunkt vor der Behandlung sowie im Vergleich zum 12-Monats-Nachbeobachtungszeitpunkt nach der Behandlung auf, wie mittels VFSS beurteilt. Patient 1 erlebte außerdem eine zunehmende Verbesserung der gesamten dysphagischen Symptombelastung, beurteilt anhand des SSQ.

Der erste Patient in Kohorte 2 wurde im vierten Quartal 2025 sicher mit der höheren Dosis von BB-301 behandelt; ein Update zu den interimistischen klinischen Ergebnissen von Kohorte 2 ist für Mitte 2026 geplant.

BB-301 ist ein modifiziertes AAV9-Kapsid, das ein bifunktionales Konstrukt exprimiert, welches die Ko-Expression eines codon-optimierten Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) und zweier kleiner inhibitorischer RNAs gegen mutiertes PABPN1 fördert. Die beiden siRNAs sind in microRNA-Backbones modelliert, um die Expression des fehlerhaften mutierten PABPN1 zu silenzieren, während gleichzeitig die Expression des codon-optimierten PABPN1 ermöglicht wird, um das mutierte Protein durch eine funktionelle Version zu ersetzen.

Das Unternehmen plant, Mitte 2026 mit der FDA in Kontakt zu treten, um das Design der pivotalen Studie zu BB-301 zu bestätigen. Im November 2025 wurde nach einer FDA-Prüfung positiver interimistischer Ergebnisse der klinischen Studie sowie der proprietären Responder-Analyse, die in der pivotalen BB-301-Studie eingesetzt werden soll, die Fast Track Designation für BB-301 gewährt. BB-301 hat von der EMA den Orphan Drug Designation-Status erhalten sowie von der FDA sowohl Orphan Drug als auch Fast Track Designations.

Benitec Biopharma Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium mit Sitz in Hayward, Kalifornien, das sich auf die Weiterentwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel konzentriert. Die proprietäre „Silence and Replace“-Plattform zur DNA-gesteuerten RNA-Interferenz kombiniert RNA-Interferenz mit Gentherapie, um Arzneimittel zu entwickeln, die nach einer einmaligen Gabe des therapeutischen Konstrukts gleichzeitig ein anhaltendes Silencing krankheitsverursachender Gene und die gleichzeitige Bereitstellung von Wildtyp-Ersatzgenen ermöglichen.