Phase-3-ALS-Studie für Pridopidin gestartet: KI identifiziert potenzielle Wirkstoffkandidaten
Eine Phase-3-Studie für Pridopidin als potenzielle ALS-Behandlung wurde gestartet, während KI-Forschung 18 FDA-zugelassene Medikamente identifizierte, die das Überleben verlängern könnten. Separate Studien fanden eine vielversprechende Dreifachkombination für sporadische ALS mit neuen Zellmodellen.
Eine Phase-3-Studie wurde gestartet, um das Prüfpräparat Pridopidin als potenzielle Behandlung für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu evaluieren, während separate Forschung mit künstlicher Intelligenz bereits FDA-zugelassene Medikamente identifiziert hat, die das Überleben von Patienten verlängern könnten. Die PREVAiLS-Studie, die als einzige derzeit rekrutierende Phase-3-ALS-Studie gilt, hat ihren ersten Teilnehmer eingeschlossen und zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von Pridopidin bei der Verlangsamung des Krankheitsfortschritts bei frühen, schnell fortschreitenden Patienten zu bewerten.
Die globale klinische Studie wird 500 Teilnehmer an bis zu 60 ALS-Behandlungszentren in 13 Ländern umfassen. Pridopidin ist ein Sigma-1-Rezeptor (S1R)-Agonist, von dem gezeigt wurde, dass er eine Rolle bei der Stimulierung mehrerer neuroprotektiver Signalwege spielt, die bei neurodegenerativen Erkrankungen wie ALS und Huntington-Krankheit beeinträchtigt sind. Diese Phase-3-Studie folgt auf die Ergebnisse der Phase-2-HEALEY-ALS-Plattformstudie aus dem Jahr 2023, die ihr Hauptziel, die ALS-Funktion über 24 Wochen zu verlangsamen, nicht erreichte, aber positive Ergebnisse in einer Untergruppe von Patienten zeigte, die sich früh in der Erkrankung befanden und schnell abnahmen.
In der HEALEY-Studie wurde das Medikament allgemein gut vertragen, mit einem Sicherheitsprofil ähnlich dem Placebo. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Stürze und Muskelschwäche, die mit ALS-Symptomen überlappen. Phase 3 integriert "Schlüsselerkenntnisse" aus Phase 2 und soll bestimmen, ob Pridopidin als potenzielle Behandlung für die Erkrankung wirksam ist.
Parallel dazu haben Forscher künstliche Intelligenz eingesetzt, um 18 FDA-zugelassene Medikamente zu identifizieren, die potenziell die Ergebnisse für Menschen mit ALS verbessern könnten. Die Studie analysierte Gesundheitsakten von über 11.000 ALS-Patienten des US-Veteranenministeriums zwischen 2009 und 2020 und identifizierte drei Klassen bestehender Medikamente - Statine, Typ-5-Phosphodiesterase-Hemmer und Alpha-Blocker -, die eine positive Assoziation mit längerem Überleben bei ALS-Patienten zeigten. Die Studie wurde im März 2026 im medizinischen Fachjournal The Lancet veröffentlicht.
In einer weiteren Entwicklung haben Wissenschaftler eine vielversprechende Dreifachkombination für sporadische ALS mit neu entwickelten Zellmodellen gefunden. Die Kombination umfasst Riluzol (das bereits für ALS als Tiglutik und Generika zugelassen ist), Baricitinib und Memantin. Die Forscher erstellten zellbasierte Modelle aus Motoneuronen, die von Menschen mit sporadischer ALS stammten, und testeten 107 Medikamente, die zuvor in klinischen Studien für ALS evaluiert worden waren. Die Studie, die im Journal Nature Neuroscience veröffentlicht wurde, fand heraus, dass fast alle getesteten Medikamente (97%) die Gesundheit der Motoneuronen nicht verbesserten, aber die Dreifachkombination Wirksamkeit zeigte.
ALS ist eine fortschreitende Erkrankung, bei der das Gehirn die Verbindung mit den Muskeln verliert und langsam die Fähigkeit einer Person zu gehen, sprechen, essen, sich anziehen, schreiben, schlucken und schließlich zu atmen entzieht. Die Erkrankung verläuft typischerweise innerhalb von 3-5 Jahren nach Diagnose tödlich, wobei etwa 20% der Patienten fünf Jahre oder länger leben. Die Diagnose erfolgt typischerweise zwischen dem 40. und 70. Lebensjahr, und während die Erkrankung Motoneuronen betrifft, die willkürliche Bewegungen steuern, sind die fünf Sinne, Augenmuskeln und die Blasenkontrolle nicht betroffen.
Die Erkenntnisse aus der Phase-3-Studie werden entscheidend sein, um zu bestimmen, ob frühe Signale aus Phase 2 in bedeutungsvolle, konsistente Vorteile für Menschen mit früher, schnell fortschreitender ALS übersetzt werden können. Forscher betonten, dass weitere Tests an umfangreicheren Datensätzen notwendig sein werden, um die KI-Ergebnisse zu bestätigen, und klinische Studien zu den identifizierten Medikamenten der nächste Schritt sind, um zu bestimmen, ob sie das Überleben von ALS-Patienten tatsächlich verlängern können.