Aviditys Myotonic-Dystrophie-Medikament zeigt vielversprechende Phase-1/2-Studienergebnisse
Avidity Biosciences gab vielversprechende Phase-1/2-Studienergebnisse für sein Myotone Dystrophie Typ 1-Medikament Delpacibart Etedesiran bekannt, das eine 40%ige Reduktion von DMPK-mRNA und funktionelle Verbesserungen zeigte. Die Therapie hat mehrere regulatorische Auszeichnungen erhalten und befindet sich nun in Phase-3-Tests mit Daten, die für Ende 2026 erwartet werden. Die Aktie des Unternehmens ist im letzten Jahr um 128% gestiegen, obwohl ein Nettoverlust von etwa 550 Millionen US-Dollar gemeldet wurde.
Avidity Biosciences gab bekannt, dass die endgültigen Ergebnisse aus seiner Phase-1/2-MARINA-Studie von Delpacibart Etedesiran (Del-desiran) für Myotone Dystrophie Typ 1 in der Ausgabe vom 19. Februar von The New England Journal of Medicine veröffentlicht werden. Der experimentelle Antikörper-Oligonukleotid-Konjugat zeigte bei behandelten Teilnehmern eine durchschnittliche Reduktion von DMPK-mRNA um etwa 40%, was die zugrunde liegende genetische Ursache von DM1 adressiert, und zeigte Verbesserungen bei mehreren funktionellen Maßnahmen einschließlich Handfunktion, Muskelkraft, Mobilität und patientenberichteten Ergebnissen.
Die Studie bewertete die Therapie bei 38 Erwachsenen mit DM1, einer progressiven neuromuskulären Erkrankung ohne zugelassene krankheitsmodifizierende Therapien. Die Teilnehmer wurden randomisiert, um entweder Del-desiran in verschiedenen Dosierungen oder Placebo zu erhalten. Die Behandlung zeigte ein akzeptables Sicherheitsprofil, wobei die meisten unerwünschten Ereignisse mild oder moderat waren, obwohl zwei schwere unerwünschte Ereignisse in den höheren Dosis-Kohorten auftraten, wobei ein Teilnehmer die Studie abbrach.
Del-desiran wird derzeit in der globalen Phase-3-HARBOR-Studie bei Menschen mit DM1 im Alter von 16 Jahren und älter evaluiert. Die Studie schloss die Rekrutierung im Juli 2025 ab, mit Topline-Daten, die für die zweite Hälfte 2026 erwartet werden. Das Medikament hat Breakthrough Therapy-, Orphan Drug- und Fast-Track-Auszeichnungen von der FDA erhalten, sowie Orphan-Designation von europäischen und japanischen Aufsichtsbehörden.
Avidity Biosciences hat eine Marktkapitalisierung von fast 11 Milliarden US-Dollar. Die Aktien des Unternehmens sind im letzten Jahr um 128% und in den letzten sechs Monaten um 64% gestiegen und handeln nahe ihrem 52-Wochen-Hoch von 73,06 US-Dollar. Während Avidity mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz mit einer aktuellen Quote von 11,57 hält, ist das Unternehmen noch nicht profitabel und meldete in den letzten zwölf Monaten einen Nettoverlust von etwa 550 Millionen US-Dollar. Der Umsatz wuchs in den letzten zwölf Monaten um 106%, wobei Analysten für dieses Jahr ein Umsatzwachstum von 87% prognostizieren, obwohl das Unternehmen nicht profitabel erwartet wird. Das Unternehmen plant, seine Ergebnisse am 3. März zu veröffentlichen.