Ärzte implantieren dopaminproduzierende Stammzellen bei Parkinson-Patienten in bahnbrechender Studie
Ärzte implantieren im Labor gezüchtete Stammzellen in die Gehirne von Parkinson-Patienten in einer bahnbrechenden klinischen Studie, um die Dopaminproduktion wiederherzustellen. Die FDA hat der Phase-1-REPLACE-Studie einen Fast-Track-Status verliehen, bei der iPSC-abgeleitete dopaminproduzierende Zellen an 12 Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Parkinson-Erkrankung getestet werden. Die Forscher werden die Teilnehmer bis zu fünf Jahre lang überwachen, um die Wiederherstellung der motorischen Funktion und mögliche Nebenwirkungen zu bewerten.
In einer mutigen neuen Studie implantieren Ärzte im Labor gezüchtete Stammzellen in das Gehirn, um die Dopaminproduktion bei Parkinson-Erkrankung neu zu starten. Forscher des Keck Medicine of USC testen einen neuen Ansatz, der darauf abzielt, den Dopaminverlust direkt in einer frühen klinischen Studie anzugehen, indem speziell entwickelte Stammzellen implantiert werden, die geschädigte Neuronen ersetzen und Dopamin produzieren sollen. Die US-amerikanische Food & Drug Administration hat der klinischen Studie, Phase 1 REPLACE™, einen Fast-Track-Status verliehen, der dazu dienen soll, den Entwicklungs- und Überprüfungsprozess zu beschleunigen.
Die Behandlung verwendet einen neueren Typ von im Labor erzeugten Stammzellen, die als induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) bekannt sind. Im Gegensatz zu embryonalen Stammzellen werden iPSCs hergestellt, indem adulte Zellen, wie beispielsweise solche aus Haut oder Blut, entnommen und in einen vielseitigen Zustand zurückprogrammiert werden. In dieser Form können sie sich zu vielen verschiedenen Zelltypen im Körper entwickeln. Forscher glauben, dass sich diese iPSCs zuverlässig zu dopaminproduzierenden Gehirnzellen entwickeln können und die beste Chance bieten, die Dopaminproduktion des Gehirns neu zu starten.
Um die Zellen zu verabreichen, schaffen Neurochirurgen eine kleine Öffnung im Schädel, um das Gehirn zu erreichen. Unter Verwendung von Magnetresonanztomographie (MRT) zur Führung platzieren sie die Stammzellen sorgfältig in die Basalganglien, die Region, die für die Koordination von Bewegungen verantwortlich ist. Nach der Operation werden die Teilnehmer 12-15 Monate lang engmaschig beobachtet, um Veränderungen der Symptome zu verfolgen und mögliche Nebenwirkungen zu überwachen, einschließlich Dyskinesie – übermäßige Bewegungen – oder Infektionen. Die Forscher planen, die Patienten weiterhin zu begleiten und ihren Zustand bis zu fünf Jahre lang zu überwachen.
Die multizentrische klinische Studie umfasst 12 Personen mit mittelschwerer bis mittelschwer-schwerer Parkinson-Erkrankung. Keck Medicine ist einer von drei Standorten in den Vereinigten Staaten, die an der Studie teilnehmen. Die Stammzelltherapie, bekannt als RNDP-001, wird von Kenai Therapeutics hergestellt, einem Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für neurologische Erkrankungen konzentriert.
Die Parkinson-Erkrankung ist eine langfristige neurologische Erkrankung, die sich mit der Zeit allmählich verschlimmert. Mehr als eine Million Menschen in den Vereinigten Staaten leben mit der Erkrankung, und jedes Jahr werden etwa 90.000 neue Fälle diagnostiziert. Aktuelle Medikamente und Therapien können die Symptome lindern, aber keine Behandlung hat sich als wirksam erwiesen, um die Krankheit selbst zu stoppen oder zu verlangsamen. Die Erkrankung ist eng mit einem Abfall der Dopaminspiegel im Gehirn verbunden, einem chemischen Botenstoff, der eine kritische Rolle bei der Kontrolle von Bewegungen sowie bei der Unterstützung von Gedächtnis, Stimmung und anderen wesentlichen Funktionen spielt. Wenn dopaminproduzierende Gehirnzellen allmählich absterben, verliert das Gehirn seine Fähigkeit, Bewegungen richtig zu regulieren, was zu charakteristischen Symptomen einschließlich Zittern, Muskelsteifheit und verlangsamter Bewegung führt.
Das ultimative Ziel ist es, eine Technik zu entwickeln, die die motorische Funktion der Patienten reparieren und ihnen eine bessere Lebensqualität bieten kann. Wenn das Gehirn wieder normale Dopaminspiegel produzieren kann, könnte die Parkinson-Erkrankung verlangsamt und die motorische Funktion wiederhergestellt werden.