FDA局长警告：美国在早期药物研发上正落后于中国
FDA局长Marty Makary表示，美国在早期药物研发方面正落后于中国，并指出医院合同签署、IRB流程以及IND申请审评时间线是拖慢早期临床试验的关键瓶颈。他呼吁通过与产业界和医疗系统合作，精简pre-IND与试验启动流程，以提升美国的竞争力。
Food and Drug Administration（FDA）局长Marty Makary警告称，美国在早期药物研发方面正落后于中国，并呼吁进行改革，以精简新疗法启动试验的流程。Makary周三在接受CNBC采访时，具体指出了他认为导致美国在这些早期药物试验中落后的3个瓶颈。
Makary指出，医院合同签署、机构审查委员会（IRB）流程，以及研究性新药（IND）申请审评时间线，是可能拖慢美国首次人体（first-in-human）和早期阶段研究的关键瓶颈。他称医院合同签署以及伦理审查与批准是“笨重、耗时过长的流程，使我们在与推进速度更快的国家竞争时处于不利地位”。他还提到研究性新药申请的提交及获批流程——企业需向FDA提交该申请，方可在人体中测试产品。
“我们接手的是一团乱麻，”Makary说，他所指的是2024年美国在开展I期临床试验方面相较中国的落后程度。他表示，FDA“正在全面审视一切”，例如是否能够与医疗卫生系统及学术医学中心在IND前（pre-IND）流程上开展合作。所谓pre-IND，是指企业在正式递交申请前与FDA进行咨询的阶段。
根据现行美国法律，申办方在启动人体临床试验前必须向FDA提交IND申请。该机构有30天时间对申请进行审查；如出现安全性或方案方面的担忧，可能会下达临床搁置（clinical hold）。尽管法定时间线是固定的，但pre-IND准备、申办方与FDA的互动，以及递交后的问询往来，都可能延长研发时间线。此外，多中心试验往往需要就各研究中心特定的临床试验协议与预算条款进行谈判，并获得IRB批准；而这些流程在不同机构之间可能差异很大。
相比之下，中国近年来实施了旨在加速药物研发的监管改革。2017年，中国国家药品监督管理局加入国际人用药品注册技术协调会（International Council for Harmonization），承诺使技术要求与全球标准接轨。此后的改革还包括：在规定期限内如未提出异议，则对IND实行默示许可（implied approval）机制，以及针对创新疗法的优先通道。
Global Data和Morgan Stanley的数据表明，中国目前开展的临床试验数量已超过美国；中国贡献了全球新增药物批准的近三分之一，并有望在2040年达到FDA批准数量的35%。多项分析记录显示，过去10年间，中国来源的首次人体试验以及肿瘤学创新项目显著增加。
Makary表示，Trump政府应当“与产业界合作，帮助他们为美国公众带来更多治愈手段和有意义的治疗，因为这是我们都希望实现的、两党共同的目标。”他补充说：“而且我们会在本届政府任内把它做成。”
美国在生物制药研发总投入以及年度获批新分子实体数量方面仍居全球领先。此外，FDA的30天IND审评窗口与部分国际对标机构相比也相对较短。更关键的问题可能在于系统层面的碎片化，而不是法定审评时间本身。