FDA長官、米国は初期段階の医薬品開発で中国に後れ—制度改革を訴え
FDA Commissioner Marty Makaryは、米国が初期段階の医薬品開発で中国に後れを取っていると警告し、治験開始までの手続き改革を提起した。病院契約、IRBプロセス、IND申請のタイムラインが主要なボトルネックであり、中国の規制改革による開発加速が背景にあると指摘した。
Food and Drug Administration Commissioner Marty Makaryは、米国が初期段階の医薬品開発で中国に後れを取っていると警告し、新規治療の臨床試験開始プロセスを合理化し得る改革を求めた。水曜日のCNBCのインタビューでMakaryは、米国が初期の薬剤試験で遅れを取る原因として、3つのボトルネックを具体的に挙げた。
Makaryは、病院との契約手続き、institutional review board（IRB：治験審査委員会）のプロセス、そして治験用新薬（IND：Investigational New Drug）申請の審査タイムラインを、米国におけるfirst-in-humanおよび早期相試験を遅らせている可能性のある主要なボトルネックとして指摘した。彼は、病院との契約に加え、倫理審査と承認を「時間がかかり過ぎる不格好なプロセスで、より速く動いている国々に対して我々を競争力のない状態にしている」と述べた。さらに、企業がヒトで製品を試験するために提出する治験用新薬（IND）申請について、提出から承認取得までの手続きにも言及した。
「私たちは混乱の中に足を踏み入れた」とMakaryは述べ、2024年に実施された第I相臨床試験の面で、米国が中国にどれほど後れを取っているかに触れた。彼はFDAが、pre-INDプロセスにおいて医療システムや大学病院（academic medical centers）と連携できるかどうかなど、「あらゆることを検討している」と語った。pre-INDとは、企業が正式に申請を提出する前にFDAに相談する段階を指す。
現行の米国法では、スポンサーはヒトでの臨床試験を開始する前に、FDAへIND申請を提出しなければならない。FDAには申請を審査するための30日間が与えられており、安全性やプロトコル上の懸念が生じた場合にはclinical hold（治験保留）を課すことができる。法定のタイムラインは固定されている一方で、pre-INDの準備、スポンサーとFDAのやり取り、提出後の照会対応によって開発期間が延びる可能性がある。さらに、多施設試験では、施設ごとの臨床試験契約や予算条件の交渉に加え、IRB承認が必要となることが多く、これらのプロセスは機関間で大きく異なり得る。
これに対し中国は、医薬品開発の加速を目的とした規制改革を近年実施してきた。2017年には、中国のNational Medical Products AdministrationがInternational Council for Harmonizationに加盟し、技術要件を国際基準に整合させることを約束した。その後の改革には、一定期間内に異議が示されなければINDが黙示的に承認されたとみなす仕組みや、革新的治療に対する優先化の経路が含まれる。
Global DataとMorgan Stanleyのデータによれば、中国は現在、米国より多くの臨床試験を実施しており、新規の世界的な医薬品承認の約3分の1を占め、2040年までにFDA承認の35%に達するペースにある。複数の分析では、過去10年で中国発のfirst-in-human試験および腫瘍領域のイノベーション・プログラムが大幅に増加したことが示されている。
Makaryは、Trump政権が「産業界と連携し、米国民により多くの治癒（cures）と意義ある治療を届けられるよう支援すべきだ。これは我々全員が望む超党派の共通目標だ」と述べ、続けて「そして、この政権でやり遂げる」と付け加えた。
米国は引き続き、バイオ医薬品の研究開発（R&D）支出総額と、年間に承認される新規分子実体（new molecular entities）の数で世界をリードしている。また、FDAのIND審査の30日間という期間は、国際的な一部の当局と比べても比較的短い。より本質的な課題は、法定の審査期間というよりも、システムレベルの断片化にあるのかもしれない。