Le commissaire de la FDA alerte : les États-Unis distancés par la Chine dans le développement précoce des médicaments
Le commissaire de la FDA, Marty Makary, estime que les États-Unis prennent du retard sur la Chine dans les essais précoces, en raison notamment de la contractualisation hospitalière, des processus des IRB et des délais d’examen des demandes d’IND. La Chine mène désormais plus d’essais cliniques et pèse près d’un tiers des nouvelles autorisations mondiales de médicaments, avec une projection à 35 % des autorisations de la FDA d’ici 2040.
La commissaire de la Food and Drug Administration, Marty Makary, a averti que les États-Unis prennent du retard sur la Chine dans le développement des médicaments à un stade précoce et a appelé à des réformes susceptibles de simplifier le lancement des essais sur de nouveaux traitements. Dans une interview accordée mercredi à CNBC, Makary a pointé du doigt trois goulets d’étranglement qui, selon lui, expliquent ce retard américain lors de ces premiers essais.
Makary a identifié la contractualisation avec les hôpitaux, les processus des comités d’éthique institutionnels (IRB) et les délais d’examen des demandes d’Investigational New Drug (IND) comme des goulets d’étranglement majeurs susceptibles de ralentir les études de première administration chez l’humain (first-in-human) et les essais précoces aux États-Unis. Il a qualifié la contractualisation hospitalière ainsi que les évaluations et autorisations éthiques de « processus lourds, qui prennent trop de temps et nous rendent moins compétitifs que les pays qui avancent beaucoup plus vite ». Il a également mis en cause le processus de soumission et d’obtention d’autorisations pour les demandes d’Investigational New Drug, que les entreprises déposent afin de tester un produit chez l’être humain.
« Nous sommes arrivés dans un chaos », a déclaré Makary, en référence au retard des États-Unis par rapport à la Chine en matière d’essais cliniques de phase 1 menés en 2024. Il a indiqué que la FDA « examine tout », notamment la possibilité de s’associer à des systèmes de santé et à des centres médicaux universitaires dans le cadre du processus pré-IND. Il s’agit de la phase durant laquelle les entreprises consultent la FDA avant de déposer formellement une demande.
En vertu du droit américain actuel, les promoteurs doivent soumettre une demande d’IND à la FDA avant d’initier des essais cliniques chez l’humain. L’agence dispose de 30 jours pour examiner la demande et peut imposer une mise en suspens clinique (clinical hold) en cas de préoccupations liées à la sécurité ou au protocole. Si le délai légal est fixe, la préparation pré-IND, les échanges promoteur–FDA et les questions post-soumission peuvent allonger les calendriers de développement. En outre, les essais multicentriques nécessitent souvent la négociation d’accords d’essais cliniques et de modalités budgétaires propres à chaque site, ainsi que l’approbation par un IRB, des processus susceptibles de varier fortement selon les établissements.
La Chine, à l’inverse, a mis en œuvre ces dernières années des réformes réglementaires visant à accélérer le développement des médicaments. En 2017, la National Medical Products Administration chinoise a rejoint l’International Council for Harmonization, s’engageant à aligner les exigences techniques sur les normes mondiales. Les réformes ultérieures ont inclus des mécanismes d’approbation implicite des IND en l’absence d’objection dans un délai déterminé, ainsi que des voies de priorisation pour les thérapies innovantes.
Des données de Global Data et de Morgan Stanley montrent que la Chine mène désormais davantage d’essais cliniques que les États-Unis, représente près d’un tiers des nouvelles autorisations mondiales de médicaments et est en passe d’atteindre 35 % des autorisations de la FDA d’ici 2040. Plusieurs analyses ont documenté une hausse substantielle des essais first-in-human et des programmes d’innovation en oncologie issus de Chine au cours de la dernière décennie.
Makary a déclaré que l’administration Trump devrait « s’associer à l’industrie pour l’aider à apporter davantage de guérisons et de traitements significatifs au public américain, car c’est un objectif bipartisan commun que nous souhaitons tous », a-t-il ajouté. « Et nous allons y parvenir sous cette administration. »
Les États-Unis continuent de dominer au niveau mondial en termes de dépenses totales de R&D biopharmaceutique et de nombre de nouvelles entités moléculaires approuvées chaque année. Par ailleurs, la fenêtre d’examen des IND par la FDA, de 30 jours, est relativement courte par rapport à certains homologues internationaux. Le problème le plus saillant pourrait relever d’une fragmentation au niveau des systèmes plutôt que des délais d’examen statutaires.