Comissário da FDA alerta que os EUA estão ficando para trás da China no desenvolvimento inicial de medicamentos

Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary alertou que os EUA estão ficando para trás da China no desenvolvimento inicial de medicamentos e defendeu reformas que poderiam agilizar o processo de início de estudos de novos tratamentos. Em entrevista à CNBC na quarta-feira, Makary apontou especificamente três gargalos que, segundo ele, fazem os EUA perderem terreno nesses ensaios clínicos iniciais.

Makary identificou a contratação com hospitais, os processos de comitês de revisão institucional (IRB) e os prazos de análise de pedidos de Investigational New Drug (IND) como gargalos-chave que podem estar retardando estudos first-in-human e de fase inicial nos EUA. Ele classificou a contratação hospitalar, bem como as revisões éticas e aprovações, como “processos engessados que levam tempo demais e estão nos deixando sem competitividade frente aos países que avançam muito mais rápido”. Ele também citou o processo de submissão e obtenção de aprovações para pedidos de Investigational New Drug, que as empresas encaminham para testar um produto em humanos.

“Nós entramos em uma bagunça”, disse Makary, referindo-se ao quanto os EUA ficaram atrás da China em termos de ensaios clínicos de fase 1 conduzidos em 2024. Ele afirmou que a FDA está “olhando para tudo”, como, por exemplo, se pode firmar parcerias com sistemas de saúde e centros médicos acadêmicos no processo pré-IND. Isso se refere ao momento em que as empresas consultam a FDA antes de protocolar formalmente um pedido.

Pela legislação atual dos EUA, os patrocinadores devem submeter um pedido de IND à FDA antes de iniciar ensaios clínicos em humanos. A agência tem 30 dias para analisar a solicitação e pode impor um clinical hold se surgirem preocupações de segurança ou do protocolo. Embora o prazo legal seja fixo, a preparação pré-IND, as interações patrocinador–FDA e os questionamentos após a submissão podem prolongar os cronogramas de desenvolvimento. Além disso, estudos multicêntricos frequentemente exigem a negociação de acordos clínicos específicos por centro e de termos orçamentários, assim como a aprovação do IRB — processos que podem variar amplamente entre instituições.

A China, por outro lado, implementou nos últimos anos reformas regulatórias voltadas a acelerar o desenvolvimento de medicamentos. Em 2017, a National Medical Products Administration da China aderiu ao International Council for Harmonization, comprometendo-se a alinhar os requisitos técnicos aos padrões globais. Reformas subsequentes incluíram mecanismos de aprovação implícita para INDs caso nenhuma objeção seja apresentada dentro de um período especificado e vias de priorização para terapias inovadoras.

Dados da Global Data e do Morgan Stanley mostram que a China agora conduz mais ensaios clínicos do que os EUA, responde por quase um terço das novas aprovações globais de medicamentos e está a caminho de alcançar 35% das aprovações da FDA até 2040. Diversas análises documentaram um aumento substancial, na última década, de estudos first-in-human originados na China e de programas de inovação em oncologia.

Makary disse que o governo Trump deveria “fazer parceria com a indústria para ajudá-la a entregar mais curas e tratamentos significativos para o público americano, porque esse é um objetivo comum, bipartidário, que todos nós queremos”, acrescentou. “E nós vamos fazer isso acontecer neste governo.”

Os EUA continuam a liderar globalmente em gastos totais de P&D biofarmacêutica e no número de novas entidades moleculares aprovadas anualmente. Além disso, a janela de 30 dias da FDA para análise de IND é relativamente curta em comparação com alguns pares internacionais. O problema mais relevante pode ser a fragmentação em nível de sistema, e não os tempos de revisão previstos em lei.