FDA-Kommissar warnt: USA geraten bei der frühen Arzneimittelentwicklung gegenüber China ins Hintertreffen
FDA Commissioner Marty Makary warnte, die USA gerieten bei der frühen Arzneimittelentwicklung gegenüber China ins Hintertreffen, und nannte Krankenhausvertragswesen, IRB-Prozesse und IND-Prüfzeitleisten als zentrale Engpässe. China führe inzwischen mehr klinische Studien durch und stehe für nahezu ein Drittel der neuen globalen Arzneimittelzulassungen; bis 2040 werden 35% der FDA-Zulassungen erwartet.
Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary warnte, dass die USA bei der frühen Arzneimittelentwicklung gegenüber China zurückfallen, und forderte Reformen, die den Start von Studien zu neuen Behandlungen beschleunigen könnten. In einem Interview mit CNBC am Mittwoch verwies Makary konkret auf drei Engpässe, die seiner Ansicht nach dazu führen, dass die USA bei diesen frühen Arzneimittelstudien ins Hintertreffen geraten.
Makary nannte Krankenhausvertragswesen, Prozesse der institutional review board (IRB) sowie die Zeitpläne für die Prüfung von Anträgen auf Investigational New Drug (IND) als zentrale Flaschenhälse, die First-in-human- und frühe Phasenstudien in den USA verlangsamen könnten. Er bezeichnete sowohl das Krankenhausvertragswesen als auch ethische Prüfungen und Genehmigungen als „schwerfällige Prozesse, die zu lange dauern und uns gegenüber Ländern, die deutlich schneller vorankommen, nicht wettbewerbsfähig machen“. Zudem verwies er auf den Prozess der Einreichung und Erteilung von Genehmigungen für Investigational New Drug-Anträge, die Unternehmen einreichen, um ein Produkt am Menschen zu testen.
„Wir sind in ein Chaos hineingekommen“, sagte Makary und bezog sich darauf, wie weit die USA im Jahr 2024 bei den durchgeführten klinischen Phase-1-Studien hinter China zurücklagen. Er sagte, die FDA „prüfe alles“, etwa ob sie beim Pre-IND-Prozess mit Gesundheitssystemen und akademischen medizinischen Zentren zusammenarbeiten könne. Damit ist der Zeitpunkt gemeint, an dem Unternehmen die FDA konsultieren, bevor sie formell einen Antrag einreichen.
Nach geltendem US-Recht müssen Sponsoren vor Beginn klinischer Studien am Menschen einen IND-Antrag bei der FDA einreichen. Die Behörde hat 30 Tage Zeit, den Antrag zu prüfen, und kann bei Sicherheits- oder Protokollbedenken einen clinical hold verhängen. Zwar ist die gesetzliche Frist fix, doch können die Pre-IND-Vorbereitung, die Interaktionen zwischen Sponsor und FDA sowie Rückfragen nach Einreichung die Entwicklungszeiten verlängern. Zudem erfordern multizentrische Studien häufig die Aushandlung standortspezifischer klinischer Studienverträge und Budgetkonditionen sowie eine IRB-Genehmigung – Prozesse, die zwischen Institutionen stark variieren können.
China hat im Gegensatz dazu in den vergangenen Jahren regulatorische Reformen umgesetzt, die darauf abzielen, die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen. 2017 trat Chinas National Medical Products Administration dem International Council for Harmonization bei und verpflichtete sich, technische Anforderungen an globale Standards anzugleichen. Nachfolgende Reformen umfassten unter anderem Mechanismen der stillschweigenden Genehmigung (implied approval) für INDs, sofern innerhalb eines festgelegten Zeitraums kein Einwand erhoben wird, sowie Priorisierungspfade für innovative Therapien.
Daten von Global Data und Morgan Stanley zeigen, dass China inzwischen mehr klinische Studien als die USA durchführt, nahezu ein Drittel der neuen globalen Arzneimittelzulassungen ausmacht und auf dem Weg ist, bis 2040 35% der FDA-Zulassungen zu erreichen. Mehrere Analysen haben in den vergangenen zehn Jahren einen deutlichen Anstieg von in China initiierten First-in-human-Studien und Innovationsprogrammen in der Onkologie dokumentiert.
Makary sagte, die Trump administration solle „mit der Industrie zusammenarbeiten, um ihr zu helfen, mehr Heilungen und wirksame Behandlungen für die amerikanische Öffentlichkeit bereitzustellen, denn das ist ein gemeinsames überparteiliches Ziel, das wir alle wollen“, fügte er hinzu. „Und wir werden es in dieser administration umsetzen.“
Die USA sind weltweit weiterhin führend bei den Gesamtausgaben für biopharmazeutische Forschung und Entwicklung (R&D) sowie bei der Zahl der jährlich zugelassenen neuen molecular entities. Zudem ist das 30-tägige IND-Prüffenster der FDA im Vergleich zu einigen internationalen Pendants relativ kurz. Das drängendere Problem könnte daher eher eine systemische Fragmentierung als gesetzliche Prüfzeiten sein.