uniQure遭遇FDA监管挫折，AMT-130审批前景不明，投资者面临法律与监管双重不确定性

uniQure N.V.披露，美国食品药品监督管理局（FDA）表示，无法同意仅凭AMT-130的I/II期研究数据（与外部对照组比较）足以作为支持上市申请所需的主要有效性证据。2025年11月3日，该公司承认，FDA不再认为AMT-130的I/II期研究数据与外部对照组的比较结果足以作为支持生物制剂许可申请（BLA）提交的主要证据。

在2025年11月3日发布这一公告后，uniQure股价从2025年10月31日的67.69美元下跌33.40美元，跌幅超过49%，收于34.29美元。该股在2026年3月20日出现显著飙升，在近期波动最大的交易日之一中上涨超过12.9%，盘中最高触及17.72美元。

该公司于2025年10月与FDA举行了pre-BLA会议，并于2026年1月举行了A类会议（Type A meeting），讨论后续监管路径。在收到A类会议的最终会议纪要后，FDA强烈建议开展一项随机对照试验。该公司正在评估III期临床开发方案，并计划在2026年第二季度申请召开后续的B类会议（Type B meeting）。

2025年9月，uniQure公布了用于治疗亨廷顿病的AMT-130关键性I/II期研究的积极顶线数据。12名接受高剂量AMT-130治疗的患者在36个月时的顶线疗效结果显示，通过复合型统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）衡量，疾病进展出现了统计学上显著的75%减缓，达到了与倾向评分匹配的外部对照组相比的主要终点（p=0.003）。关键次要终点——总功能能力（TFC）显示，与倾向评分匹配的外部对照组相比，疾病进展出现了统计学上显著的60%减缓（p=0.033）。在I/II期研究的高剂量AMT-130组中，36个月时脑脊液神经丝轻链蛋白（NfL）较基线平均降低了8.2%。

AMT-130在两个剂量组中均总体耐受良好，安全性可控，自2022年12月以来未观察到新的药物相关严重不良事件。治疗组中最常见的不良事件与给药操作相关。2025年第四季度，第四队列的6名患者完成了高剂量AMT-130的给药，该队列旨在评估美国I/II期研究中基线纹状体体积低于既往队列的患者的安全性和有效性。

2026年2月23日，公司在加利福尼亚州棕榈泉举行的第21届亨廷顿病治疗年会上公布了新的分析结果，显示使用TRACK-HD/TRACK-ON和PREDICT-HD数据集的临床协变量进行倾向评分方法学，可有效替代基线纹状体体积来预测亨廷顿病进展。

在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买uniQure股票的投资者，必须在2026年4月13日之前提交证券集体诉讼的主要原告申请。该诉讼已在美国纽约南区联邦地区法院提起，指控uniQure及其部分高管在集体诉讼期间未能披露重大信息，违反了联邦证券法。案件编号为Scocco诉uniQure N.V.等案，案号1:26-cv-01124。

多起集体诉讼指控该公司及其管理层对其关键性研究的某些方面进行了虚假陈述，并低估了其生物制剂许可申请可能面临的监管延误。多家律师事务所正在寻找投资者担任正在进行的证券诉讼的主要原告。

在亨廷顿病之外，uniQure已完成AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫的I/IIa期研究首个队列的入组，预计2026年上半年将有更多临床数据公布。该公司还公布了AMT-191治疗法布里病的更新I/II期数据，显示α-Gal A酶活性出现持久且剂量依赖性的升高。所有三个剂量队列的11名患者均表现出α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性升高，其中最高剂量队列的活性范围为正常水平的27.7倍至223.7倍。

uniQure报告称，截至2025年12月31日，公司拥有约6.225亿美元的现金、现金等价物和当前投资证券，预计这些资金可支持公司运营至2029年下半年。