uniQure Enfrenta Revés da FDA com o AMT-130 Enquanto Investidores Lidam com Incertezas Regulatórias e Judiciais

A uniQure N.V. divulgou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA afirmou não poder concordar que os dados dos estudos de Fase I/II do AMT-130, comparados a um controle externo, são suficientes para fornecer a evidência primária de eficácia necessária para apoiar um pedido de comercialização. Em 3 de novembro de 2025, a empresa reconheceu que a FDA não concorda mais que os dados dos estudos de Fase I/II do AMT-130 em comparação com um controle externo possam ser adequados para fornecer a evidência primária em apoio a uma submissão de Biologics License Application (BLA).

Após este anúncio em 3 de novembro de 2025, o preço das ações da uniQure caiu US$ 33,40, ou mais de 49%, de US$ 67,69 em 31 de outubro de 2025, para fechar a US$ 34,29. O papel experimentou um pico significativo de preço em 20 de março de 2026, subindo mais de 12,9% em uma de suas sessões mais voláteis recentemente, com uma máxima intradiária de US$ 17,72.

A empresa realizou uma reunião pré-BLA com a FDA em outubro de 2025 e uma reunião Tipo A em janeiro de 2026 para discutir o caminho regulatório. Após receber as atas finais da reunião Tipo A, a FDA recomendou fortemente a realização de um ensaio clínico randomizado controlado. A empresa está avaliando considerações para o desenvolvimento de Fase III e planeja solicitar uma reunião de acompanhamento Tipo B no segundo trimestre de 2026.

Em setembro de 2025, a uniQure anunciou dados positivos do estudo pivotal de Fase I/II para o AMT-130 no tratamento da doença de Huntington. Os resultados de eficácia em 36 meses para 12 pacientes que receberam dose alta de AMT-130 incluíram uma desaceleração estatisticamente significativa de 75% na progressão da doença, medida pela escala composta Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), que atingiu o desfecho primário em comparação com um controle externo pareado por escore de propensão (p=0,003). Um desfecho secundário importante, a Capacidade Funcional Total (TFC), demonstrou uma desaceleração estatisticamente significativa de 60% na progressão da doença em comparação com um controle externo pareado por escore de propensão (p=0,033). Uma redução média da concentração basal da proteína neurofilamento leve no líquido cefalorraquidiano (NfL) de -8,2% foi observada em 36 meses na dose alta de AMT-130 nos estudos de Fase I/II.

O AMT-130 foi geralmente bem tolerado em ambas as doses, com perfil de segurança gerenciável e nenhum novo evento adverso grave relacionado ao medicamento observado desde dezembro de 2022. Os eventos adversos mais comuns nos grupos de tratamento estavam relacionados ao procedimento de administração. No quarto trimestre de 2025, a dosagem foi concluída em uma quarta coorte de seis pacientes recebendo dose alta de AMT-130 para avaliar segurança e eficácia em pacientes com volumes estriatais basais mais baixos em comparação com coortes anteriores no estudo de Fase I/II nos EUA.

Em 23 de fevereiro de 2026, a empresa apresentou novas análises na 21ª Conferência Anual de Terapêutica da Doença de Huntington em Palm Springs, Califórnia, mostrando que a metodologia de escore de propensão usando covariáveis clínicas com os conjuntos de dados TRACK-HD/TRACK-ON e PREDICT-HD substitui efetivamente o volume estriatal basal na predição da progressão da doença de Huntington.

Investidores que adquiriram ações da uniQure entre 24 de setembro de 2025 e 31 de outubro de 2025 têm até 13 de abril de 2026 para protocolar pedidos de autor principal (lead plaintiff) em uma ação coletiva de valores mobiliários. O processo, aberto no Tribunal Distrital dos EUA para o Distrito Sul de Nova York, alega que a uniQure e certos executivos deixaram de divulgar informações materiais durante o período da classe, violando as leis federais de valores mobiliários. O caso é identificado como Scocco v. uniQure N.V., et al., Processo nº 1:26-cv-01124.

Múltiplas ações coletivas alegam que a empresa e sua liderança deturparam aspectos de seu Estudo Pivotal e subestimaram potenciais atrasos regulatórios para sua Biologics License Application. Vários escritórios de advocacia estão buscando investidores para atuarem como autores principais na litigância de valores mobiliários em andamento.

Além da doença de Huntington, a uniQure concluiu o recrutamento da primeira coorte no estudo de Fase I/IIa do AMT-260 para epilepsia refratária do lobo temporal mesial, com dados clínicos adicionais esperados para o primeiro semestre de 2026. A empresa apresentou dados atualizados de Fase I/II do AMT-191 na doença de Fabry, mostrando aumentos duradouros e dose-dependentes na atividade da enzima α-Gal A. Todos os 11 pacientes em três coortes de dose apresentaram atividade elevada de α-galactosidase A (α-Gal A), com a coorte de dose mais alta demonstrando atividade variando de 27,7 a 223,7 vezes acima dos níveis normais.

A uniQure reportou caixa, equivalentes de caixa e títulos de investimento circulantes de aproximadamente US$ 622,5 milhões em 31 de dezembro de 2025, valor que deve financiar as operações até o segundo semestre de 2029.