uniQure, FDA 규제 장벽에 AMT-130 승인 난항…주가 49% 폭락

uniQure N.V.는 미국 식품의약국(FDA)이 AMT-130의 1/2상 임상시험 데이터를 외부 대조군과 비교한 것만으로는 판매 허가 신청을 뒷받침하는 데 필요한 주요 유효성 근거를 제공하기에 충분하지 않다는 입장을 밝혔다고 공시했다. 2025년 11월 3일, 회사는 FDA가 더 이상 AMT-130의 1/2상 임상시험 데이터를 외부 대조군과 비교한 결과가 생물학적제제 허가 신청(BLA) 제출을 위한 주요 근거로 적절하다는 입장을 유지하지 않는다는 점을 인정했다.

2025년 11월 3일 이 발표 이후, uniQure의 주가는 2025년 10월 31일 종가 67.69달러에서 33.40달러(49% 이상) 하락한 34.29달러에 마감했다. 해당 주식은 2026년 3월 20일 최근 가장 변동성이 컸던 거래 세션 중 하나에서 12.9% 이상 급등하며 장중 최고 17.72달러를 기록하는 등 상당한 가격 급등을 경험하기도 했다.

회사는 2025년 10월 FDA와 사전 BLA 회의를, 2026년 1월에는 Type A 회의를 개최하여 규제 경로에 대해 논의했다. Type A 회의의 최종 회의록을 접수한 후, FDA는 무작위 대조 임상시험(RCT) 진행을 강력히 권고했다. 회사는 3상 개발 방안을 평가 중이며 2026년 2분기에 후속 Type B 회의를 요청할 계획이다.

2025년 9월, uniQure는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 중추적 1/2상 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다. 고용량 AMT-130을 투여받은 12명의 환자에 대한 36개월 유효성 결과는 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)로 측정한 질병 진행에서 성향점수 매칭 외부 대조군 대비 통계적으로 유의미한 75% 지연 효과를 보여주었으며, 이는 1차 평가변수를 충족했다(p=0.003). 주요 2차 평가변수인 총 기능 척도(TFC)에서도 성향점수 매칭 외부 대조군 대비 통계적으로 유의미한 60%의 질병 진행 지연이 입증되었다(p=0.033). 1/2상 임상시험의 고용량 AMT-130군에서 36개월 시점에 뇌척수액 신경섬유 경쇄 단백질(NfL)의 기준치 대비 평균 8.2% 감소가 관찰되었다.

AMT-130은 두 용량 모두에서 전반적으로 우수한 내약성을 보였으며, 관리 가능한 안전성 프로파일을 나타냈고 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 치료군에서 가장 흔한 이상반응은 투여 절차와 관련된 것이었다. 2025년 4분기에는 미국 1/2상 임상시험에서 이전 코호트에 비해 기준선 선조체 용적이 낮은 환자들의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 고용량 AMT-130을 투여받는 6명의 환자로 구성된 네 번째 코호트의 투여가 완료되었다.

2026년 2월 23일, 회사는 캘리포니아주 팜스프링스에서 열린 제21회 연례 헌팅턴병 치료 컨퍼런스에서 TRACK-HD/TRACK-ON 및 PREDICT-HD 데이터 세트를 활용한 임상 공변량 기반 성향점수 방법론이 헌팅턴병 진행 예측에 있어 기준선 선조체 용적을 효과적으로 대체할 수 있음을 보여주는 새로운 분석 결과를 발표했다.

2025년 9월 24일부터 2025년 10월 31일 사이에 uniQure 주식을 매수한 투자자들은 2026년 4월 13일까지 증권 집단소송의 대표 원고 신청서를 제출할 수 있다. 뉴욕 남부 연방지방법원에 제기된 이 소송은 uniQure와 일부 경영진이 집단 소송 기간 동안 중요한 정보를 공개하지 않아 연방 증권법을 위반했다고 주장한다. 해당 사건은 Scocco v. uniQure N.V. et al., 사건번호 1:26-cv-01124로 확인되었다.

여러 집단소송은 회사와 경영진이 중추적 임상시험의 여러 측면을 잘못 표현하고 생물학적제제 허가 신청에 대한 잠재적 규제 지연을 과소평가했다고 주장한다. 여러 로펌이 진행 중인 증권 소송에서 대표 원고 역할을 할 투자자를 찾고 있다.

헌팅턴병 외에도, uniQure는 불응성 내측 측두엽 간질 치료를 위한 AMT-260의 1/2a상 임상시험에서 첫 번째 코호트 등록을 완료했으며, 2026년 상반기에 추가 임상 데이터가 발표될 예정이다. 회사는 파브리병 치료를 위한 AMT-191의 업데이트된 1/2상 데이터를 발표했으며, 이 데이터는 지속적이고 용량 의존적인 α-Gal A 효소 활성 증가를 보여주었다. 세 가지 용량 코호트에 걸친 총 11명의 환자 모두에서 상승된 α-갈락토시다아제 A(α-Gal A) 활성이 관찰되었으며, 최고 용량 코호트에서는 정상 수준 대비 27.7배에서 223.7배 범위의 활성이 입증되었다.

uniQure는 2025년 12월 31일 기준 약 6억 2250만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유동 투자증권을 보유하고 있다고 보고했으며, 이는 2029년 하반기까지 운영 자금을 조달할 수 있을 것으로 예상된다.