uniQure、AMT-130でFDAの壁に直面——株価急落、投資家は法的・規制的不確実性に翻弄
uniQure社は、AMT-130の承認に関しFDAが第I/II相試験データのみでは不十分とする見解を示したことを受け、株価が49%下落した。同社は規制当局との協議を実施し、約6億2250万ドルの現金を保有。投資家は4月13日の集団訴訟の期限に直面している。
uniQure N.V.は、米国食品医薬品局（FDA）が、AMT-130の第I/II相試験データと外部対照群との比較だけでは、販売承認申請を裏付けるために必要な有効性の主要なエビデンスとしては不十分であるとの見解を示したことを明らかにした。2025年11月3日、同社は、FDAがもはや、AMT-130の第I/II相試験データと外部対照群との比較が生物製剤承認申請（BLA）を裏付ける主要なエビデンスとして十分であるとは認めないことを発表した。
この発表を受けて、uniQureの株価は2025年11月3日に33.40ドル（49%以上）下落し、2025年10月31日の終値67.69ドルから34.29ドルで取引を終えた。同株は2026年3月20日には12.9%以上急騰し、一時的に17.72ドルの高値を付けるなど、最近では最も変動の激しい取引の一つとなった。
同社は2025年10月にFDAとpre-BLAミーティングを、2026年1月にはType Aミーティングを開催し、規制上の今後の道筋について協議した。Type Aミーティングの最終議事録を受け、FDAは無作為化比較試験の実施を強く推奨した。同社は現在、第III相試験の開発計画を検討しており、2026年第II四半期にフォローアップとなるType Bミーティングを要請する予定である。
2025年9月、uniQureはハンチントン病治療薬AMT-130の極めて重要な第I/II相試験において良好なトップラインデータを発表した。高用量AMT-130を投与された12名の患者における36ヵ月間のトップライン有効性結果では、複合 Unified Huntington's Disease Rating Scale（cUHDRS）で測定した疾患進行が、プロペンシティスコアマッチングによる外部対照群と比較して統計的に有意な75%の遅延を示し、主要評価項目を達成した（p=0.003）。主要な副次評価項目であるTotal Functional Capacity（TFC）では、プロペンシティスコアマッチングによる外部対照群と比較して、疾患進行が統計的に有意な60%の遅延を示した（p=0.033）。第I/II相試験の高用量AMT-130群では、36ヵ月時点で脳脊髄液中のニューロフィラメント軽鎖タンパク質（NfL）がベースラインから平均8.2%減少した。
AMT-130は両用量ともに概ね忍容性が良好であり、安全性プロファイルは管理可能な範囲内で、2022年12月以降に新たな薬剤関連の重篤な有害事象は認められなかった。治療群で最も一般的な有害事象は投与手技に関連するものであった。2025年第IV四半期には、米国の第I/II相試験において、これまでのコホートと比較してベースラインの線条体容積が小さい患者における安全性と有効性を評価するため、高用量AMT-130を投与する第4コホート（6名）の投与が完了した。
2026年2月23日、同社はカリフォルニア州パームスプリングスで開催された第21回ハンチントン病治療学会において、TRACK-HD/TRACK-ONおよびPREDICT-HDデータセットを用いた臨床共変量によるプロペンシティスコア手法が、ハンチントン病の進行予測においてベースラインの線条体容積を効果的に代替することを示す新たな解析結果を発表した。
2025年9月24日から2025年10月31日までの間にuniQure株を購入した投資家は、2026年4月13日までに証券集団訴訟の主任原告申請を行う必要がある。ニューヨーク南部地区連邦地方裁判所に提起された本訴訟は、uniQureおよび一部の経営陣が集団訴訟期間中に重要な情報を開示せず、連邦証券法に違反したと主張している。本件は Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124 として特定されている。
複数の集団訴訟では、同社およびその経営陣が極めて重要な試験の側面について虚偽の説明を行い、生物製剤承認申請における規制上の遅延の可能性を過小評価していたと主張している。複数の法律事務所が、進行中の証券訴訟において主任原告となる投資家を募っている。
ハンチントン病以外にも、uniQureは難治性内側側頭葉てんかんを対象としたAMT-260の第I/IIa相試験において、第1コホートの登録を完了しており、2026年上半期に追加の臨床データが得られる見込みである。同社はファブリー病を対象としたAMT-191の第I/II相試験の最新データを発表し、α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）酵素活性の持続的かつ用量依存的な上昇を示した。3つの用量コホートにわたる全11名の患者においてα-Gal A活性の上昇が認められ、最高用量コホートでは正常値の27.7倍から223.7倍の活性が確認された。
uniQureは2025年12月31日時点で、現金、現金同等物および流動性投資有価証券を約6億2250万ドル保有しており、2029年下半期までの運転資金を確保できる見込みであると報告している。