FDA认为uniQure的AMT-130数据不足以支持获批，要求开展假手术对照试验
FDA告知uniQure，AMT-130在亨廷顿病1/2期研究中与外部对照比较的数据不足以支持提交BLA所需的主要有效性证据。监管机构强烈建议开展前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究，以获取更具说服力的证据。
美国食品药品监督管理局（FDA）通知uniQure BV，AMT-130在亨廷顿病中的1/2期研究数据与外部对照相比不足，无法提供支持提交生物制品许可申请（BLA）所需的主要有效性证据。该机构的立场在1月30日举行的A类会议（Type A meeting）后的最终会议纪要中予以传达，公司于2月27日收到反馈。
FDA强烈建议uniQure开展一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照（sham surgery-controlled）研究。公司预计将在第二季度与FDA举行B类会议（Type B meeting），讨论研究设计。
该股目前报10.50美元，过去一周下跌56%，较其52周高点71.50美元年初至今也下跌56%。Wells Fargo将uniQure评级从“增持”（Overweight）下调至“持有”（Equal Weight），并将目标价从60美元下调至15美元。该机构表示，其已更新关于亨廷顿病项目成功概率与上市时间表的模型假设。
Stifel在监管反馈后维持对uniQure的“买入”（Buy）评级和40.00美元目标价。该机构指出，该进展令人失望但并不意外，此前FDA局长上周接受CNBC采访时已有所暗示。Stifel称，假对照研究会带来显著风险。
Mizuho将uniQure评级从“跑赢大盘”（Outperform）下调至“中性”（Neutral），理由是最新会议纪要公布后，其对AMT-130治疗在监管层面获得灵活性的信心降低。RBC Capital将该股评级从“跑赢大盘”（Outperform）下调至“行业表现”（Sector Perform），并指出FDA建议为AMT-130开展更为严格的研究。Cantor Fitzgerald亦因监管反馈将推迟该基因治疗项目，将uniQure评级从“增持”（Overweight）下调至“中性”（Neutral）。Leerink Partners在维持“跑赢大盘”（Outperform）评级的同时，将目标价从60美元下调至35美元，并指出美国上市时间将被延后。
公司报告称，2025财年净亏损1.99亿美元，合每股亏损3.46美元；年末现金及等价物为6.225亿美元，预计可支撑运营至2029年下半年。
一宗证券集体诉讼已在纽约南区联邦地区法院（United States District Court for the Southern District of New York）对uniQure及其部分高管提起，诉讼称公司在2025年9月24日至2025年10月31日期间未披露重大信息，违反联邦证券法。该期间，公司向投资者表示，在公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA）后，AMT-130很可能获得FDA的加速批准。2025年11月3日，公司披露称，“FDA目前不再同意：按照与FDA事先共享的预先规定方案和统计分析计划，将AMT-130的I/II期研究数据与外部对照进行比较，可能足以提供支持提交BLA所需的主要证据”，因此，“AMT-130的BLA提交时间现已不明确。”uniQure股价在2025年10月31日收于每股67.69美元后，于2025年11月3日收于每股34.29美元，每股暴跌33.40美元，跌幅超过49%。投资者可在2026年4月13日之前提交首席原告（lead plaintiff）申请。