uniQure confrontée à un revers de la FDA pour AMT-130 : les investisseurs entre incertitudes réglementaires et contentieux

uniQure N.V. a révélé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a déclaré ne pas pouvoir considérer que les données des études de Phase I/II d'AMT-130, comparées à un contrôle externe, sont suffisantes pour fournir la preuve principale d'efficacité requise pour soutenir une demande de mise sur le marché. Le 3 novembre 2025, la société a reconnu que la FDA n'est plus d'accord pour considérer que les données des études de Phase I/II d'AMT-130 en comparaison avec un contrôle externe pourraient être adéquates pour fournir la preuve principale à l'appui d'une demande de licence de produit biologique (BLA).

Suite à cette annonce du 3 novembre 2025, le cours de l'action uniQure a chuté de 33,40 $, soit plus de 49 %, passant de 67,69 $ le 31 octobre 2025 à 34,29 $ à la clôture. L'action a connu un pic de prix significatif le 20 mars 2026, grimpant de plus de 12,9 % lors d'une de ses séances les plus volatiles récemment, avec un plus haut intraday de 17,72 $.

La société a tenu une réunion pré-BLA avec la FDA en octobre 2025 et une réunion de type A en janvier 2026 pour discuter de la voie réglementaire à suivre. Après réception du compte-rendu final de la réunion de type A, la FDA a fortement recommandé la réalisation d'un essai randomisé contrôlé. La société évalue les considérations relatives au développement de Phase III et prévoit de demander une réunion de suivi de type B au deuxième trimestre 2026.

En septembre 2025, uniQure a annoncé des données cliniques préliminaires positives de l'étude pivotale de Phase I/II pour AMT-130 dans le traitement de la maladie de Huntington. Les résultats d'efficacité à 36 mois pour 12 patients recevant une dose élevée d'AMT-130 incluaient un ralentissement statistiquement significatif de 75 % de la progression de la maladie mesuré par l'échelle composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), atteignant le critère d'évaluation principal par rapport à un contrôle externe apparié par score de propension (p=0,003). Un critère secondaire clé, la capacité fonctionnelle totale (TFC), a démontré un ralentissement statistiquement significatif de 60 % de la progression de la maladie par rapport à un contrôle externe apparié par score de propension (p=0,033). Une réduction moyenne par rapport à la valeur initiale de la protéine neurofilament light (NfL) dans le liquide céphalorachidien de -8,2 % a été observée à 36 mois dans le groupe à dose élevée d'AMT-130 des études de Phase I/II.

AMT-130 a été généralement bien toléré aux deux doses, avec un profil de sécurité gérable et aucun nouvel événement indésirable grave lié au médicament observé depuis décembre 2022. Les événements indésirables les plus fréquents dans les groupes de traitement étaient liés à la procédure d'administration. Au quatrième trimestre 2025, l'administration de la dose a été achevée dans une quatrième cohorte de six patients recevant une dose élevée d'AMT-130 pour évaluer la sécurité et l'efficacité chez les patients présentant des volumes striataux de base plus faibles par rapport aux cohortes précédentes de l'étude de Phase I/II américaine.

Le 23 février 2026, la société a présenté de nouvelles analyses lors de la 21e conférence annuelle sur les thérapeutiques de la maladie de Huntington à Palm Springs, en Californie, montrant que la méthodologie du score de propension utilisant des covariables cliniques avec les ensembles de données TRACK-HD/TRACK-ON et PREDICT-HD substitue efficacement le volume striatal de base dans la prédiction de la progression de la maladie de Huntington.

Les investisseurs qui ont acheté des actions d'uniQure entre le 24 septembre 2025 et le 31 octobre 2025 ont jusqu'au 13 avril 2026 pour déposer une demande de requérant principal dans le cadre d'un recours collectif en valeurs mobilières. La plainte, déposée devant la United States District Court for the Southern District of New York, allègue qu'uniQure et certains dirigeants n'ont pas divulgué des informations importantes pendant la période concernée, violant ainsi les lois fédérales sur les valeurs mobilières. L'affaire est identifiée sous le nom Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124.

Plusieurs recours collectifs allèguent que la société et sa direction ont présenté de manière erronée des aspects de son étude pivotale et ont sous-estimé les retards réglementaires potentiels pour sa demande de licence de produit biologique. Plusieurs cabinets d'avocats recherchent des investisseurs pour agir en tant que requérants principaux dans le cadre du contentieux en cours sur les valeurs mobilières.

Au-delà de la maladie de Huntington, uniQure a achevé le recrutement de la première cohorte dans l'étude de Phase I/IIa d'AMT-260 dans l'épilepsie réfractaire du lobe temporal mésial, avec des données cliniques supplémentaires attendues au premier semestre 2026. La société a présenté des données actualisées de Phase I/II d'AMT-191 dans la maladie de Fabry montrant des augmentations durables et dose-dépendantes de l'activité de l'enzyme α-Gal A. Les 11 patients des trois cohortes de doses ont présenté une activité élevée de l'α-galactosidase A (α-Gal A), la cohorte à la dose la plus élevée démontrant une activité allant de 27,7 à 223,7 fois les niveaux normaux.

uniQure a déclaré environ 622,5 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres de placement courants au 31 décembre 2025, de quoi financer ses opérations jusqu'au second semestre 2029.