uniQure enfrenta un revés regulatorio de la FDA por AMT-130 mientras los inversores lidian con la incertidumbre legal y regulatoria
uniQure reveló que la FDA no aceptará los datos de Fase I/II de AMT-130 como única base para su aprobación, lo que provocó una caída del 49% en sus acciones. La empresa sostuvo reuniones regulatorias y reportó $622.5 millones en efectivo, mientras los inversores enfrentan un plazo el 13 de abril para una demanda colectiva.
uniQure N.V. reveló que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) indicó que no puede aceptar que los datos de los estudios de Fase I/II de AMT-130, comparados con un control externo, sean suficientes para proporcionar la evidencia principal de eficacia requerida para respaldar una solicitud de comercialización. El 3 de noviembre de 2025, la empresa reconoció que la FDA ya no considera que los datos de los estudios de Fase I/II de AMT-130 en comparación con un control externo puedan ser adecuados para proporcionar la evidencia principal en apoyo de una solicitud de Licencia de Producto Biológico (BLA).
Tras este anuncio del 3 de noviembre de 2025, el precio de las acciones de uniQure cayó $33.40, o más del 49%, desde $67.69 el 31 de octubre de 2025 hasta cerrar en $34.29. La acción experimentó un aumento significativo de precio el 20 de marzo de 2026, subiendo más del 12.9% en una de sus sesiones más volátiles recientemente, con un máximo intradía de $17.72.
La empresa sostuvo una reunión previa a la BLA con la FDA en octubre de 2025 y una reunión Tipo A en enero de 2026 para discutir el camino regulatorio a seguir. Tras recibir las actas finales de la reunión Tipo A, la FDA recomendó firmemente la realización de un ensayo controlado aleatorizado. La empresa está evaluando consideraciones para el desarrollo de Fase III y planea solicitar una reunión Tipo B de seguimiento en el segundo trimestre de 2026.
En septiembre de 2025, uniQure anunció resultados positivos preliminares del estudio pivotal de Fase I/II de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Los resultados de eficacia a 36 meses en 12 pacientes que recibieron la dosis alta de AMT-130 incluyeron una desaceleración estadísticamente significativa del 75% en la progresión de la enfermedad medida por la Escala de Calificación Unificada de la Enfermedad de Huntington compuesta (cUHDRS), cumpliendo el criterio de valoración principal en comparación con un control externo emparejado por puntuación de propensión (p=0.003). Un criterio de valoración secundario clave, la Capacidad Funcional Total (TFC), demostró una desaceleración estadísticamente significativa del 60% en la progresión de la enfermedad en comparación con un control externo emparejado por puntuación de propensión (p=0.033). Se observó una reducción media desde el inicio en la proteína de neurofilamento ligero en líquido cefalorraquídeo (NfL) de -8.2% a los 36 meses en la dosis alta de AMT-130 de los estudios de Fase I/II.
AMT-130 fue generalmente bien tolerado en ambas dosis, con un perfil de seguridad manejable y sin nuevos eventos adversos graves relacionados con el fármaco observados desde diciembre de 2022. Los eventos adversos más comunes en los grupos de tratamiento estuvieron relacionados con el procedimiento de administración. En el cuarto trimestre de 2025, se completó la dosificación en una cuarta cohorte de seis pacientes que recibieron la dosis alta de AMT-130 para evaluar la seguridad y eficacia en pacientes con volúmenes estriatales basales más bajos en comparación con cohortes anteriores del estudio de Fase I/II en EE. UU.
El 23 de febrero de 2026, la empresa presentó nuevos análisis en la 21.ª Conferencia Anual de Terapéutica de la Enfermedad de Huntington en Palm Springs, California, que mostraron que la metodología de puntuación de propensión utilizando covariables clínicas con los conjuntos de datos TRACK-HD/TRACK-ON y PREDICT-HD sustituye eficazmente al volumen estriatal basal en la predicción de la progresión de la enfermedad de Huntington.
Los inversores que compraron acciones de uniQure entre el 24 de septiembre de 2025 y el 31 de octubre de 2025 tienen hasta el 13 de abril de 2026 para presentar solicitudes de demandante principal en una demanda colectiva por valores. La demanda, presentada ante el Tribunal de Distrito de EE. UU. para el Distrito Sur de Nueva York, alega que uniQure y ciertos ejecutivos no divulgaron información material durante el período de la demanda colectiva, violando las leyes federales de valores. El caso se identifica como Scocco v. uniQure N.V., et al., Caso No. 1:26-cv-01124.
Múltiples demandas colectivas alegan que la empresa y su liderazgo tergiversaron aspectos de su Estudio Pivotal y subestimaron posibles retrasos regulatorios para su Licencia de Producto Biológico. Varios bufetes de abogados buscan inversores que actúen como demandantes principales en el litigio de valores en curso.
Más allá de la enfermedad de Huntington, uniQure completó la inscripción de la primera cohorte en el estudio de Fase I/IIa de AMT-260 en epilepsia refractaria del lóbulo temporal mesial, con datos clínicos adicionales esperados en la primera mitad de 2026. La empresa presentó datos actualizados de Fase I/II de AMT-191 en la enfermedad de Fabry que muestran aumentos duraderos y dependientes de la dosis en la actividad de la enzima α-Gal A. Los 11 pacientes en las tres cohortes de dosis exhibieron actividad elevada de α-galactosidasa A (α-Gal A), con la cohorte de dosis más alta demostrando una actividad que osciló entre 27.7 y 223.7 veces por encima de los niveles normales.
uniQure reportó efectivo, equivalentes de efectivo y valores de inversión corrientes de aproximadamente $622.5 millones al 31 de diciembre de 2025, con los que prevé financiar sus operaciones hasta la segunda mitad de 2029.