uniQure erhält FDA-Rückschlag für AMT-130 – Anleger sehen sich mit rechtlicher und regulatorischer Unsicherheit konfrontiert
uniQure gab bekannt, dass die FDA Phase-I/II-Daten allein nicht für eine Zulassung von AMT-130 akzeptieren wird, was zu einem Kurssturz von 49 % führte. Das Unternehmen führte Regulierungsgespräche und meldete Barmittel in Höhe von 622,5 Millionen US-Dollar, während Anlegern eine Sammelklagefrist bis zum 13. April droht.
uniQure N.V. hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erklärt hat, sie könne nicht zustimmen, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien von AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe ausreichen, um den primären Wirksamkeitsnachweis für einen Zulassungsantrag zu erbringen. Am 3. November 2025 räumte das Unternehmen ein, dass die FDA nicht länger der Auffassung ist, dass die Daten aus den Phase-I/II-Studien von AMT-130 im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe als primärer Nachweis für die Einreichung eines Biologics License Application (BLA) ausreichen könnten.
Nach dieser Ankündigung am 3. November 2025 fiel der Aktienkurs von uniQure um 33,40 US-Dollar oder mehr als 49 % von 67,69 US-Dollar am 31. Oktober 2025 auf einen Schlusskurs von 34,29 US-Dollar. Die Aktie verzeichnete am 20. März 2026 einen deutlichen Kurssprung und stieg in einer ihrer volatilsten Sitzungen der letzten Zeit um über 12,9 % auf ein Intraday-Hoch von 17,72 US-Dollar.
Das Unternehmen führte im Oktober 2025 ein Pre-BLA-Treffen mit der FDA und im Januar 2026 ein Typ-A-Treffen durch, um den weiteren Regulierungsweg zu erörtern. Nach Erhalt des endgültigen Protokolls des Typ-A-Treffens empfahl die FDA nachdrücklich die Durchführung einer randomisierten kontrollierten Studie. Das Unternehmen prüft derzeit die Rahmenbedingungen für die Phase-III-Entwicklung und plant, im zweiten Quartal 2026 ein Typ-B-Treffen zu beantragen.
Im September 2025 gab uniQure positive Topline-Daten aus der wegweisenden Phase-I/II-Studie zu AMT-130 zur Behandlung der Chorea Huntington bekannt. Die 36-Monats-Wirksamkeitsdaten von 12 Patienten, die eine hohe Dosis AMT-130 erhielten, zeigten eine statistisch signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 75 %, gemessen anhand der composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). Damit wurde der primäre Endpunkt im Vergleich zu einer nach Propensity Score gematchten externen Kontrollgruppe erreicht (p=0,003). Ein wichtiger sekundärer Endpunkt, die Total Functional Capacity (TFC), zeigte eine statistisch signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 60 % im Vergleich zu einer nach Propensity Score gematchten externen Kontrollgruppe (p=0,033). Eine mittlere Reduktion des Neurofilament-Leichtkettenproteins (NfL) im Liquor cerebrospinalis gegenüber dem Ausgangswert von -8,2 % wurde nach 36 Monaten in der Hochdosisgruppe von AMT-130 der Phase-I/II-Studien beobachtet.
AMT-130 wurde über beide Dosierungen hinweg allgemein gut vertragen, mit einem beherrschbaren Sicherheitsprofil und ohne neue arzneimittelbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse seit Dezember 2022. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse in den Behandlungsgruppen standen im Zusammenhang mit dem Verabreichungsverfahren. Im vierten Quartal 2025 wurde die Dosierung in einer vierten Kohorte von sechs Patienten abgeschlossen, die eine hohe Dosis AMT-130 erhielten, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit niedrigeren striatalen Ausgangsvolumina im Vergleich zu früheren Kohorten der US-amerikanischen Phase-I/II-Studie zu bewerten.
Am 23. Februar 2026 präsentierte das Unternehmen auf der 21. jährlichen Huntington's Disease Therapeutics Conference in Palm Springs, Kalifornien, neue Analysen, die zeigten, dass die Propensity-Score-Methodik unter Verwendung klinischer Kovariaten mit den TRACK-HD/TRACK-ON- und PREDICT-HD-Datensätzen das basale striatale Volumen bei der Vorhersage des Fortschreitens der Chorea Huntington wirksam ersetzt.
Anleger, die zwischen dem 24. September 2025 und dem 31. Oktober 2025 Aktien von uniQure erworben haben, haben bis zum 13. April 2026 Zeit, einen Antrag auf Hauptklägerstellung in einer Wertpapier-Sammelklage einzureichen. Die Klage, die beim United States District Court for the Southern District of New York eingereicht wurde, wirft uniQure und bestimmten Führungskräften vor, während des Klagezeitraums wesentliche Informationen nicht offengelegt und damit gegen bundesstaatliche Wertpapiergesetze verstoßen zu haben. Das Verfahren ist als Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124 anhängig.
Mehrere Sammelklagen werfen dem Unternehmen und seiner Führung vor, Aspekte seiner wegweisenden Studie falsch dargestellt und mögliche regulatorische Verzögerungen für seinen Biologics License Application unterschätzt zu haben. Mehrere Anwaltskanzleien suchen Anleger, die als Hauptkläger in den laufenden Wertpapierverfahren auftreten.
Über die Chorea Huntington hinaus hat uniQure die Aufnahme der ersten Kohorte in die Phase-I/IIa-Studie von AMT-260 bei refraktärer mesialer Temporallappenepilepsie abgeschlossen; weitere klinische Daten werden in der ersten Jahreshälfte 2026 erwartet. Das Unternehmen präsentierte aktualisierte Phase-I/II-Daten von AMT-191 bei Morbus Fabry, die dauerhafte, dosisabhängige Anstiege der α-Gal-A-Enzymaktivität zeigten. Alle 11 Patienten in drei Dosiskohorten wiesen eine erhöhte α-Galactosidase-A (α-Gal-A)-Aktivität auf, wobei die höchste Dosiskohorte eine Aktivität zwischen dem 27,7- und 223,7-Fachen der Normalwerte aufwies.
uniQure meldete zum 31. Dezember 2025 Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Wertpapieranlagen von rund 622,5 Millionen US-Dollar, die den Betrieb voraussichtlich bis in die zweite Jahreshälfte 2029 finanzieren werden.