FDA态度逆转致股价单日暴跌49%，uniQure遭遇证券欺诈集体诉讼
在FDA就AMT-130的I/II期研究数据是否足以支持BLA提交问题上改变立场后，uniQure N.V.遭到多家律所提起证券欺诈集体诉讼，股价也在单日内暴跌49%。诉讼指称公司未充分披露关键性研究设计尚未获FDA完全批准，并淡化BLA提交可能延迟的风险。
一项证券欺诈集体诉讼已代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或取得uniQure N.V.（NASDAQ: QURE）普通股的投资者，对uniQure N.V.提起。该诉讼案名为Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124，目前在美国纽约南区联邦地区法院待审。
uniQure是一家在荷兰注册成立、主要执行办公室位于阿姆斯特丹的生物技术公司，专注开发用于罕见病的基因疗法（gene therapy），其中包括亨廷顿病（Huntington's disease）。公司最主要的候选药物为AMT-130，这是一种新型基因疗法，旨在减缓亨廷顿病的进展。亨廷顿病通常为致命的遗传性疾病，会导致脑内神经细胞退化，引发运动和思维问题，以及精神症状。目前尚无治愈方法或已获批的手段可减缓该病进展。现有部分药物可缓解亨廷顿病某些症状，但无法阻止其进展并最终常走向致命结局。AMT-130是少数几种正在测试、意在减缓亨廷顿病进展的药物之一。
2022年3月，uniQure完成了AMT-130两项正在进行的多中心、剂量递增的I/II期临床试验的受试者入组，试验名称为在亨廷顿病患者中开展的AMT-130关键性（Pivotal）I/II期研究。
诉状称，uniQure及其部分高管在集体诉讼期间未披露重大信息，违反了联邦证券法。起诉书指称，uniQure未披露其主要候选药物AMT-130的关键性研究设计尚未获得FDA的完全批准，并且公司淡化了其可能需要延迟提交生物制品许可申请（Biologics License Application, BLA）以开展额外研究的可能性。
根据被告方的说法，美国食品药品监督管理局此前同意uniQure的关键性研究不纳入任何安慰剂对照，而是可将关键性研究结果与一个外部历史数据集进行比较，该数据集称为Enroll-HD或ENROLL-HD。由该比较得出的分析结果有可能作为uniQure向FDA提交生物制品许可申请、以获批将AMT-130用于治疗亨廷顿病患者的依据。
公司首席执行官在2025年6月2日和2025年7月29日与投资者的电话会议中向投资者保证公司与FDA保持一致。
集体诉讼期间始于2025年9月24日，当日公司公布了关键性研究的主要结果（topline results）。公司强调，AMT-130使“脑脊液神经丝轻链蛋白”（cerebrospinal neurofilament light protein，CSF NfL）较基线出现“平均降低”，而uniQure称其为“一个已得到充分表征、可支持神经退行性变的生物标志物（biomarker）”。据此，uniQure解释称，“CSF NfL升高已被证明与[HD]更高的临床严重程度强相关。”因此，基于全部研究结果并与ENROLL-HD数据相比，投资者被引导相信AMT-130能够减缓亨廷顿病患者的神经退行性变，并且uniQure将在短期内为AMT-130提交加速批准（accelerated approval）的BLA。
在同日举行的相关投资者会议上，首席执行官称赞研究结果，并表示“我们认为这些发现为AMT-130具有疾病修饰潜力提供了令人信服且具有临床意义的证据。”此外，公司首席医疗官提醒投资者，uniQure此前已与FDA讨论过试验设计，且FDA同意“cUHDRS可以作为加速批准的可接受注册性（registrational）中间临床终点（intermediate clinical endpoint）”。此外，他还表示，“FDA也同意ENROLL-HD……可能可作为主要分析的外部对照数据集，每个剂量组将依据其基线特征与相应对照进行匹配。”
因此，投资者被引导相信，在公司计划于2026年第一季度提交BLA之后，AMT-130获得FDA加速批准的可能性很高。市场随之反应，在被告方陈述的影响下，公司普通股股价从2025年9月23日收盘的每股$13.66跃升至2025年9月24日收盘的每股$47.50，涨幅接近250%。到2025年10月29日，uniQure普通股交易价格已超过每股$70.00。
在集体诉讼期间，公司向投资者表示，其主要候选药物AMT-130在公司计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请之后，获得美国食品药品监督管理局加速批准的可能性很高。
然而，2025年11月3日，公司披露称：“FDA目前不再同意AMT-130 I/II期研究数据与外部对照相比（依据在分析前已与FDA共享的预先指定方案和统计分析计划）可能足以作为支持BLA提交的主要证据”，因此，“AMT-130的BLA提交时间目前已不明确。”
受此消息影响，uniQure股价每股暴跌$33.40，跌幅超过49%，从2025年10月31日收盘的每股$67.69跌至2025年11月3日收盘的每股$34.29。
在集体诉讼期间购买或以其他方式取得uniQure普通股的投资者，可最迟于2026年4月13日向法院申请担任该集体的首席原告（lead plaintiff）。希望担任集体首席原告的股东须在2026年4月13日前向法院提交相关文件。