uniQure公布2025年第四季度业绩，AMT-130遭遇监管挫折
uniQure在周一开盘前公布2025年第四季度业绩，投资者重点关注亨廷顿病基因疗法AMT-130的监管进展。此前FDA在11月表示I/II期数据“可能不太可能”为生物制品许可申请提供主要证据，使公司既定申报时间表面临不确定性。
uniQure N.V.周一在开盘前公布了2025年第四季度业绩。此前公司在与美国Food and Drug Administration（FDA）的沟通中遭遇意外挫折，投资者正寻求了解其亨廷顿病基因疗法AMT-130的监管走向。分析师预计，这家总部位于阿姆斯特丹的生物技术公司本季度每股亏损0.92美元，营收为529万美元。
该公司公布了AMT-130一项I/II期（Phase I/II）研究的突破性3年数据，显示疾病进展减缓75%，且具有统计学显著性。在这项关键性I/II期试验中，治疗在三年后使疾病进展减缓75%，这一结果曾在9月推动股价一度飙升逾240%。
11月，uniQure宣布其与FDA在如何推进AMT-130方面不再一致，监管机构指出I/II期试验数据“可能不太可能”为生物制品许可申请（biologics license application）提供主要证据。尽管该药物此前曾获得突破性疗法和再生医学认定，但监管态度仍出现逆转。
投资者正密切关注uniQure与FDA拟召开的Type A会议的任何最新进展，会议将讨论AMT-130的生物制品许可申请数据包。Type A会议属于紧急、高优先级沟通机制，通常用于项目推进受阻的情况，一般会在30天内举行，随后不久通常会收到正式会议纪要。
疗效、持久性与安全性并非争议焦点；争论的核心在于何时必须产生确证性证据。若获批，AMT-130在亨廷顿病领域的峰值销售额可能超过15亿美元。
公司原计划在2026年初提交生物制品许可申请，但这一时间表目前看来已不确定。覆盖该股的14位分析师中有10位给出“买入”评级，平均目标价为53.14美元——相较当前约17美元的股价，意味着超过210%的上涨空间。过去60天内，每股收益（EPS）预期上调0.8%，而同期营收预期下调2.91%。
这将较第三季度出现环比改善；当时uniQure报告每股亏损1.38美元、营收370万美元，两项指标均未达分析师预期。预期的轻微调整反映出市场对uniQure商业化时间表持续存在不确定性，尤其是在AMT-130方面。