uniQure遭遇FDA挫折、AMT-130引发诉讼，Fabry项目推进
uniQure披露，FDA在AMT-130的BLA前会议纪要中指出，其现有I/II期数据不太可能支撑亨廷顿病加速审批所需的关键证据，同时公司正面临与信息披露相关的证券欺诈诉讼。另一方面，Fabry disease的AMT-191试验显示酶活性升高但因安全性审查而暂停新增给药。
uniQure收到了美国FDA就AMT-130召开生物制品许可申请（BLA）前会议的最终会议纪要。FDA在纪要中表示，目前的I/II期数据不太可能提供支持生物制品许可申请所需的主要证据。公司计划在2026年第一季度寻求召开后续会议。
一宗证券欺诈集体诉讼已在美国纽约南区联邦地区法院对uniQure N.V.提起，涉及于2025年9月24日至2025年10月31日期间购买普通股的投资者。该诉讼聚焦于与AMT-130数据披露以及针对亨廷顿病加速提交生物制品许可申请预期相关的信息披露。多家律师事务所发起证券集体诉讼，指称公司对FDA批准状态以及关键性研究时间线作出失实陈述。
近几周来，在FDA局长对其AMT-130亨廷顿病基因治疗的安全性以及其被认为获益不足提出担忧后，uniQure面临更严格的审视。该股在过去30天累计下跌10.2%，近几周跌幅达33.3%。
在针对Fabry disease的I/IIa期AMT-191试验中，来自11名患者的更新初步安全性与探索性疗效数据显示，三种剂量队列均出现α-半乳糖苷酶A（a galactosidase A）活性升高，且整体安全性特征可控。其中1例出现3级肝酶升高，经糖皮质激素治疗后恢复。公司已暂停新的给药，以审查安全性发现。
AMT-191项目的细节已在第22届年度WORLDSymposium上公布，包括一份海报及计划中的口头报告。更多信息可通过临床试验登记号NCT06270316获取；此外，AMT-191已获得美国FDA的孤儿药与快速通道资格认定。
以20.50美元的股价相比约53.54美元的一致预期目标价，该股目前较分析师预期低约62%。分析师已将对uniQure的公允价值估计从约54.42美元下调至约53.54美元。这反映了在近期中性（neutral）的华尔街研究覆盖之后，对折现率假设略有上调，并对增长与利润率预期作出小幅调整。
折现率从7.41%小幅上调至7.41%，反映风险假设的极小变化。营收增速从159.34%更新至159.79%，显示对长期增长预期的微小调整。净利润率从16.05%小幅下修至15.70%，意味着对长期盈利能力的假设略为收紧。
uniQure在美国为罕见病及其他毁灭性疾病患者开发治疗方法。公司也在通过对难治性颞叶癫痫与Fabry disease的新研究扩大其临床管线。