Résultats de uniQure au T4 2025 sur fond d’impasse réglementaire pour AMT-130
uniQure a publié ses résultats du T4 2025 alors que les investisseurs attendent des précisions sur l’avenir réglementaire d’AMT-130, sa thérapie génique contre la maladie de Huntington. La FDA a indiqué en novembre que les données de Phase I/II étaient peu susceptibles de constituer la preuve principale pour une biologics license application, rendant le calendrier désormais incertain.
uniQure N.V. a publié lundi, avant l’ouverture des marchés, ses résultats du quatrième trimestre 2025, tandis que les investisseurs attendent des informations sur le sort réglementaire d’AMT-130, la thérapie génique de la société contre la maladie de Huntington, après un revers inattendu avec la Food and Drug Administration. Les analystes s’attendaient à ce que la biotech basée à Amsterdam enregistre une perte de 92 cents par action pour un chiffre d’affaires trimestriel de 5,29 millions de dollars.
La société a présenté des données inédites à 3 ans issues de son étude de Phase I/II d’AMT-130, montrant un ralentissement statistiquement significatif de 75% de la progression de la maladie. Le traitement a ralenti la progression de 75% après trois ans dans un essai pivot de Phase I/II, des résultats qui avaient initialement propulsé l’action à plus de 240% de hausse en septembre.
En novembre, uniQure a annoncé qu’elle n’était plus alignée avec la FDA sur la manière de faire avancer AMT-130, l’agence indiquant que les données des essais de Phase I/II auraient « peu de chances » de constituer la preuve principale à l’appui d’une demande d’autorisation de mise sur le marché de produit biologique (biologics license application). Ce revirement est intervenu malgré les désignations précédentes de breakthrough therapy et de regenerative medicine pour le médicament.
Les investisseurs surveillent de près toute mise à jour concernant la réunion de type A (Type A meeting) que uniQure a programmée avec la FDA afin de discuter du dossier de données pour la biologics license application d’AMT-130. Les réunions de type A sont des échanges urgents et prioritaires, réservés aux programmes en impasse, généralement organisés sous 30 jours, et dont le compte rendu officiel suit habituellement peu après.
L’efficacité, la durabilité et la sécurité ne sont pas en cause ; le débat porte plutôt sur le moment où des preuves confirmatoires doivent être générées. AMT-130 pourrait générer plus de 1,5 milliard de dollars américains de ventes maximales (peak sales) dans la maladie de Huntington s’il est approuvé.
La société prévoyait de déposer une biologics license application début 2026, mais ce calendrier semble désormais incertain. Dix des 14 analystes qui suivent le titre le notent à l’achat (Buy), avec un objectif de cours moyen de 53,14 dollars—ce qui implique un potentiel de hausse de plus de 210% par rapport au cours actuel proche de 17 dollars. Les estimations de BPA (EPS) ont progressé de 0,8% au cours des 60 derniers jours, tandis que les estimations de chiffre d’affaires ont reculé de 2,91% sur la même période.
Cela représenterait une amélioration séquentielle par rapport au troisième trimestre, lorsque uniQure avait déclaré une perte de 1,38 dollar par action pour un chiffre d’affaires de 3,7 millions de dollars, manquant les attentes des analystes sur les deux indicateurs. Les ajustements modestes des estimations reflètent l’incertitude persistante concernant le calendrier commercial de uniQure, en particulier pour AMT-130.