uniQure legt Q4-2025-Zahlen vor – regulatorischer Rückschlag bei AMT-130
uniQure hat vor Börsenbeginn am Montag die Ergebnisse für das vierte Quartal 2025 vorgelegt, während Investoren auf Klarheit zum regulatorischen Weg von AMT-130 gegen die Huntington-Krankheit warten. Nachdem die FDA im November signalisiert hatte, dass Phase-I/II-Daten „unwahrscheinlich“ als primärer Nachweis für einen Antrag auf Zulassung als Biologikum dienen, ist der weitere Zeitplan ungewiss.
uniQure N.V. meldete am Montag vor Börsenbeginn die Ergebnisse für das vierte Quartal 2025. Anleger warten dabei auf Neuigkeiten zum regulatorischen Schicksal von AMT-130, der Gentherapie des Unternehmens gegen die Huntington-Krankheit, nachdem es zu einem unerwarteten Rückschlag bei der Food and Drug Administration gekommen war. Analysten rechneten damit, dass das in Amsterdam ansässige Biotech-Unternehmen für das Quartal einen Verlust von 92 Cent je Aktie bei einem Umsatz von 5,29 Mio. US-Dollar ausweisen würde.
Das Unternehmen präsentierte wegweisende 3-Jahres-Daten aus seiner Phase-I/II-Studie zu AMT-130, die eine statistisch signifikante Verlangsamung des Krankheitsfortschritts um 75% zeigte. Die Behandlung verlangsamte die Krankheitsprogression nach drei Jahren in einer entscheidenden Phase-I/II-Studie um 75% – Ergebnisse, die die Aktie im September zunächst um mehr als 240% nach oben schnellen ließen.
Im November teilte uniQure mit, dass man sich mit der FDA nicht mehr darüber einig sei, wie AMT-130 weiterentwickelt werden solle. Die Behörde habe dabei signalisiert, dass Daten aus den Phase-I/II-Studien „unwahrscheinlich“ als primärer Nachweis für einen Antrag auf Zulassung als Biologikum (biologics license application) dienen könnten. Die Kehrtwende erfolgte trotz zuvor erteilter Einstufungen als Breakthrough Therapy und im Rahmen der regenerativen Medizin für das Medikament.
Investoren achten nun genau auf mögliche Updates zu dem von uniQure anberaumten Type-A-Meeting mit der FDA, bei dem das Datenpaket für den Antrag auf Zulassung als Biologikum (biologics license application) für AMT-130 besprochen werden soll. Type-A-Meetings sind dringliche, hoch priorisierte Gespräche, die Programmen vorbehalten sind, die ins Stocken geraten sind; sie finden typischerweise innerhalb von 30 Tagen statt, und offizielle Protokolle folgen in der Regel kurz darauf.
Wirksamkeit, Dauerhaftigkeit und Sicherheit stehen nicht infrage; vielmehr dreht sich die Diskussion darum, wann bestätigende Evidenz generiert werden muss. AMT-130 könnte bei einer Zulassung für die Huntington-Krankheit einen US-Spitzenumsatz von mehr als 1,5 Mrd. US-Dollar erzielen.
Das Unternehmen hatte geplant, Anfang 2026 einen Antrag auf Zulassung als Biologikum (biologics license application) einzureichen, doch dieser Zeitplan erscheint nun unsicher. Zehn von 14 Analysten, die die Aktie beobachten, stufen sie mit Buy ein; das mittlere Kursziel liegt bei 53,14 US-Dollar – was gegenüber dem aktuellen Kurs von rund 17 US-Dollar ein Aufwärtspotenzial von mehr als 210% impliziert. Die EPS-Schätzungen sind in den vergangenen 60 Tagen um 0,8% gestiegen, während die Umsatzschätzungen im gleichen Zeitraum um 2,91% gesunken sind.
Das würde eine sequenzielle Verbesserung gegenüber dem dritten Quartal darstellen, als uniQure einen Verlust von 1,38 US-Dollar je Aktie bei einem Umsatz von 3,7 Mio. US-Dollar meldete und die Analystenerwartungen bei beiden Kennzahlen verfehlte. Die moderaten Anpassungen der Schätzungen spiegeln die anhaltende Unsicherheit über den kommerziellen Zeitplan von uniQure wider, insbesondere für AMT-130.