uniQure divulga resultados do 4º tri de 2025 em meio a revés regulatório do AMT-130
A uniQure divulgou os resultados do 4º trimestre de 2025 enquanto investidores aguardam maior clareza sobre o caminho regulatório do AMT-130, sua terapia gênica para doença de Huntington. Em novembro, a FDA sinalizou que os dados de Fase I/II provavelmente não servirão como evidência primária para um biologics license application, tornando o cronograma de submissão mais incerto.
uniQure N.V. divulgou os resultados do quarto trimestre de 2025 antes da abertura do mercado na segunda-feira, enquanto investidores buscavam atualizações sobre o destino regulatório do AMT-130, a terapia gênica da companhia para doença de Huntington, após um revés inesperado com a Food and Drug Administration. Analistas esperavam que a biotech sediada em Amsterdã registrasse um prejuízo de 92 centavos por ação, com receita de US$ 5,29 milhões no trimestre.
A empresa apresentou dados inovadores de 3 anos de seu estudo de Fase I/II do AMT-130, que mostraram uma desaceleração estatisticamente significativa de 75% na progressão da doença. O tratamento desacelerou a progressão da doença em 75% após três anos em um estudo pivotal de Fase I/II, resultados que inicialmente fizeram as ações dispararem mais de 240% em setembro.
Em novembro, a uniQure anunciou que não estava mais alinhada com a FDA sobre como avançar com o AMT-130, com a agência indicando que os dados dos estudos de Fase I/II seriam “improváveis” de fornecer evidência primária para um pedido de licenciamento de produto biológico (biologics license application) . A reversão ocorreu apesar das designações anteriores de breakthrough therapy e regenerative medicine para o medicamento.
Os investidores acompanham de perto quaisquer atualizações sobre a reunião Tipo A que a uniQure agendou com a FDA para discutir o pacote de dados do pedido de licenciamento de produto biológico (biologics license application) para o AMT-130. Reuniões Tipo A são discussões urgentes e de alta prioridade reservadas a programas estagnados, normalmente realizadas em até 30 dias, e as atas oficiais costumam chegar pouco depois.
A eficácia, a durabilidade e a segurança não estão em questão; em vez disso, o debate se concentra em quando a evidência confirmatória deve ser gerada. O AMT-130 poderia gerar mais de US$ 1,5 bilhão em vendas de pico nos EUA para doença de Huntington se for aprovado.
A empresa havia planejado protocolar um pedido de licenciamento de produto biológico (biologics license application) no início de 2026, mas esse cronograma agora parece incerto. Dez de 14 analistas que cobrem a ação a classificam como Buy, com preço-alvo médio de US$ 53,14 — o que implica potencial de alta de mais de 210% em relação ao preço atual próximo de US$ 17. As estimativas de EPS avançaram 0,8% nos últimos 60 dias, enquanto as estimativas de receita recuaram 2,91% no mesmo período.
Isso representaria uma melhora sequencial em relação ao terceiro trimestre, quando a uniQure reportou um prejuízo de US$ 1,38 por ação, com receita de US$ 3,7 milhões, abaixo das expectativas dos analistas em ambos os indicadores. Os ajustes modestos nas estimativas refletem a incerteza contínua sobre o cronograma comercial da uniQure, especialmente para o AMT-130.