uniQure、AMT-130の規制面でのつまずきを受けQ4 2025決算発表へ
uniQureは2025年第4四半期決算を発表し、投資家はハンチントン病遺伝子治療AMT-130の規制上の行方に関する手掛かりを待っている。FDAは11月、Phase I/IIデータが生物製剤承認申請の一次的根拠となる可能性は低いと示し、同社の申請計画のタイムラインは不透明になっている。
uniQure N.V.は月曜日の市場開始前に2025年第4四半期決算を発表した。投資家は、Food and Drug Administrationでの予期せぬ逆風を受け、同社のハンチントン病遺伝子治療であるAMT-130の規制上の行方に関する更新を求めている。アナリストは、アムステルダム拠点の同バイオテックが当四半期の売上高$5.29 millionに対し、1株当たり92 centsの損失を計上すると予想していた。
同社はAMT-130のPhase I/II試験から画期的な3年データを示し、疾患進行が統計学的に有意に75%抑制されたことを明らかにした。主要なPhase I/II試験で、3年後に疾患進行を75%抑制したこの結果は、当初9月に株価を240%以上急騰させた。
11月、uniQureはAMT-130を前進させる方法についてFDAとの認識が一致しなくなったと発表し、同庁はPhase I/II試験のデータが生物製剤承認申請（biologics license application, BLA）の一次的な根拠を提供する可能性は「低い」と示した。こうした方針転換は、同薬剤が以前にブレークスルー治療（breakthrough therapy）および再生医療（regenerative medicine）の指定を受けていたにもかかわらず起きた。
投資家は、uniQureがAMT-130の生物製剤承認申請データパッケージについて協議するためにFDAと予定しているType A meetingに関する最新情報を注視している。Type A meetingは停滞したプログラム向けに設けられる緊急かつ高優先度の協議で、通常30日以内に開催され、正式な議事録もその後まもなく届くのが一般的だ。
有効性、持続性、安全性が問題となっているのではない。議論の中心は、確認的エビデンスをいつ創出しなければならないかにある。AMT-130は承認されれば、ハンチントン病領域で米国におけるピーク売上高が$1.5 billionを超える可能性がある。
同社は2026年初頭に生物製剤承認申請を提出する計画だったが、そのタイムラインはいまや不透明に見える。株式をカバーする14人のアナリストのうち10人がBuy評価としており、平均目標株価は$53.14で、現在株価が$17近辺であることを踏まえると210%超の上昇余地を示唆する。EPS予想は過去60日で0.8%上昇した一方、売上高予想は同期間に2.91%低下した。
これは第3四半期からの連続的な改善を示すものとなる見通しだ。同四半期にはuniQureが売上高$3.7 millionに対し1株当たり$1.38の損失を報告し、両指標でアナリスト予想を下回っていた。小幅な予想修正は、特にAMT-130を中心に、uniQureの商業化タイムラインを巡る不確実性が続いていることを反映している。