Resultados del 4T de 2025 de uniQure en medio del revés regulatorio de AMT-130
uniQure presenta sus resultados del 4T de 2025 mientras los inversores esperan claridad sobre el futuro regulatorio de AMT-130, su terapia génica para la enfermedad de Huntington, tras la señal de la FDA en noviembre de que los datos de Fase I/II difícilmente sustentarían una solicitud de licencia de productos biológicos. La compañía mantiene una reunión de Tipo A con la FDA en un contexto de incertidumbre sobre los plazos de presentación previstos para 2026.
uniQure N.V. comunicó los resultados del cuarto trimestre de 2025 antes de la apertura del mercado el lunes, mientras los inversores buscan actualizaciones sobre el destino regulatorio de AMT-130, la terapia génica (gene therapy) de la compañía para la enfermedad de Huntington, tras un inesperado revés con la Food and Drug Administration. Los analistas esperaban que la biotecnológica con sede en Ámsterdam registrara una pérdida de 92 centavos por acción sobre unos ingresos de $5.29 millones en el trimestre.
La compañía presentó datos revolucionarios a 3 años de su estudio de Fase I/II de AMT-130, que mostraron una ralentización del 75% en la progresión de la enfermedad con significación estadística. El tratamiento ralentizó la progresión de la enfermedad en un 75% tras tres años en un ensayo fundamental de Fase I/II, resultados que inicialmente impulsaron las acciones más de un 240% en septiembre.
En noviembre, uniQure anunció que ya no estaba alineada con la FDA sobre cómo avanzar con AMT-130, y la agencia indicó que los datos de los ensayos de Fase I/II sería “poco probable” que aportaran la evidencia primaria para una solicitud de licencia de productos biológicos. El giro se produjo a pesar de las designaciones previas de breakthrough therapy y regenerative medicine para el fármaco.
Los inversores siguen de cerca cualquier actualización sobre la reunión de Tipo A que uniQure programó con la FDA para debatir el paquete de datos de la solicitud de licencia de productos biológicos para AMT-130. Las reuniones de Tipo A son discusiones urgentes y de alta prioridad, reservadas para programas estancados, que por lo general se celebran en un plazo de 30 días, y las actas oficiales suelen llegar poco después.
La eficacia, la durabilidad y la seguridad no están en cuestión; más bien, el debate se centra en cuándo debe generarse evidencia confirmatoria. AMT-130 podría generar más de $1.5 mil millones en ventas máximas en EE. UU. para la enfermedad de Huntington si se aprueba.
La compañía había planeado presentar una solicitud de licencia de productos biológicos a inicios de 2026, pero ahora ese calendario parece incierto. Diez de los 14 analistas que siguen el valor lo califican como Compra, con un precio objetivo promedio de $53.14, lo que implicaría más de un 210% de potencial alcista desde el precio actual cercano a $17. Las estimaciones de EPS han subido 0.8% en los últimos 60 días, mientras que las estimaciones de ingresos han caído 2.91% en el mismo periodo.
Esto representaría una mejora secuencial frente al tercer trimestre, cuando uniQure reportó una pérdida de $1.38 por acción sobre unos ingresos de $3.7 millones, por debajo de las expectativas de los analistas en ambas métricas. Los modestos ajustes de las estimaciones reflejan la incertidumbre persistente sobre el calendario comercial de uniQure, en particular para AMT-130.