uniQure, AMT-130 규제 차질 속 2025년 4분기 실적 발표
uniQure는 2025년 4분기 실적을 발표하면서, FDA와의 규제 이견으로 불확실성이 커진 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 향후 경로에 대한 업데이트에 시장의 이목이 쏠리고 있다. FDA는 11월 Phase I/II 데이터가 생물의약품 허가 신청의 1차 근거로는 충분하지 않을 가능성을 시사했으며, 회사는 Type A 회의를 통해 데이터 패키지를 논의할 예정이다.
uniQure N.V.는 월요일 장 개장 전 2025년 4분기 실적을 발표했다. 투자자들은 Food and Drug Administration과의 예상치 못한 차질 이후 회사의 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 규제 향방에 대한 업데이트를 찾고 있다. 애널리스트들은 암스테르담에 본사를 둔 이 바이오텍이 해당 분기 매출 529만 달러에 주당 0.92달러 손실을 기록할 것으로 예상했다.
회사는 AMT-130의 Phase I/II (임상 1/2상) 연구에서 획기적인 3년 데이터를 제시했으며, 질병 진행이 통계적으로 유의하게 75% 둔화됐음을 보여줬다. 이 치료는 핵심 Phase I/II 시험에서 3년 후 질병 진행을 75% 늦췄고, 이러한 결과는 9월에 주가를 240% 이상 급등시키기도 했다.
11월 uniQure는 AMT-130을 어떻게 진전시킬지에 대해 더 이상 FDA와 의견이 일치하지 않는다고 발표했다. FDA는 Phase I/II 시험 데이터가 생물의약품 허가 신청 (biologics license application)을 위한 1차 근거를 제공하기에는 “unlikely(가능성이 낮다)”하다고 시사했다. 이러한 입장 변화는 해당 약물이 이전에 breakthrough therapy 및 regenerative medicine 지정(designation)을 받았음에도 불구하고 나왔다.
투자자들은 uniQure가 AMT-130의 생물의약품 허가 신청 데이터 패키지를 논의하기 위해 FDA와 예정한 Type A 회의에 대한 업데이트를 면밀히 주시하고 있다. Type A 회의는 중단된 프로그램을 위해 마련되는 긴급 고우선순위 논의로, 통상 30일 이내에 열리며 이후 곧 공식 회의록이 전달된다.
쟁점은 유효성, 지속성, 안전성이 아니라 확인(확증) 근거가 언제 생성돼야 하느냐에 있다. AMT-130이 승인될 경우 헌팅턴병 치료제로 미국에서 최대 매출이 15억 달러를 넘어설 수 있다.
회사는 2026년 초 생물의약품 허가 신청을 제출할 계획이었지만, 그 일정은 이제 불확실해 보인다. 이 종목을 커버하는 14명의 애널리스트 중 10명은 Buy로 평가하며, 평균 목표가는 53.14달러로 현재 약 17달러 수준의 주가 대비 210% 이상 상승 여력을 시사한다. EPS 추정치는 지난 60일 동안 0.8% 상승한 반면, 같은 기간 매출 추정치는 2.91% 하락했다.
이는 3분기와 비교해 순차적으로 개선된 수치를 의미한다. 당시 uniQure는 매출 370만 달러에 주당 1.38달러 손실을 보고했으며, 두 지표 모두에서 애널리스트 예상치를 밑돌았다. 소폭의 추정치 조정은 특히 AMT-130과 관련한 uniQure의 상업화 일정에 대한 불확실성이 지속되고 있음을 반영한다.