FDA评论令AMT-130审评路径生疑，UniQure股价下跌
在FDA评论似乎对亨廷顿病疗法AMT-130的侵入性给药方式提出疑虑后，UniQure股价大幅下跌。尽管I/II期数据曾显示该疗法在36个月时可将疾病进展减缓75%，市场仍担忧其2026年生物制品许可申请的审评路径可能受阻。
UniQure股价周四下跌约28%，此前FDA局长Marty Makary似乎提到了该公司的亨廷顿病疗法AMT-130；自消息传出以来，该股较近期高点已跌去逾65%。 他在为该机构近期拒绝若干罕见病药物的决定辩护时，提到一种通过在颅骨上钻出“burr hole”以递送疗法的操作，这引发了外界对AMT-130侵入性给药方式的疑问。
今年4月，该公司为AMT-130取得了一项有望加快审评的特殊认定。9月，公司公布了中期试验结果，显示疾病进展减缓75%，并计划于2026年提交生物制品许可申请（Biologics License Application）。公司原定于1月上旬与FDA举行一次A类会议，以讨论该申请事宜。
关键性研究达到了主要终点，显示与对照组相比，高剂量AMT-130在36个月时将亨廷顿病进展减缓了75%。这一效果在一项关键次要指标上得到证实，并受到有利生物标志物趋势的支持。相关数据来自一项I/II期试验。
近几个月来，该机构一直在推动一种监管框架，允许针对传统试验不可行的超罕见疾病，基于合理机制（plausible mechanism）给予批准。该方法要求有充分证据证明疗法在生物学上的合理性以及其与目标的结合情况。
按约14.4亿美元的市值计算，该股相较近期高点仍处于大幅折价交易状态。当前这轮抛售反映出市场担心，FDA的评论可能会使这种采用脑部递送方式的疗法在监管路径上更加复杂，尽管该公司正准备与监管机构进行进一步沟通。