Las acciones de UniQure caen tras comentarios de la FDA que siembran dudas sobre la vía de revisión de AMT-130

Las acciones de UniQure cayeron ~28% el jueves después de que el comisionado de la FDA, Marty Makary, pareciera hacer referencia a la terapia de la compañía para la enfermedad de Huntington, AMT-130, y desde que se conoció la noticia, la acción ha perdido más del 65% de su valor desde máximos recientes. Sus comentarios, en defensa de los recientes rechazos de la agencia a fármacos para enfermedades raras, incluyeron la descripción de un procedimiento que implicaba un "trépano" practicado en el cráneo para administrar una terapia, lo que generó dudas sobre el método invasivo de administración de AMT-130.

En abril, la compañía obtuvo una clasificación especial para AMT-130 que prometía una revisión más rápida. En septiembre, la empresa dio a conocer resultados de un ensayo de fase intermedia que mostraron una desaceleración del 75% en la progresión de la enfermedad, y el plan era presentar una solicitud de licencia de productos biológicos (Biologics License Application) en 2026. Se había programado una reunión de Tipo A con la FDA para principios de enero para debatir esa presentación.

El estudio pivotal cumplió su criterio de valoración principal, al mostrar que AMT-130 en dosis altas ralentizó la progresión de la enfermedad de Huntington en 75% a los 36 meses frente a los controles. El efecto se confirmó en una medida secundaria clave y estuvo respaldado por tendencias favorables en biomarcadores. Los datos procedían de un ensayo de Fase I/II.

En los últimos meses, la agencia ha estado promoviendo un marco que permite la aprobación basada en un mecanismo plausible para enfermedades ultrarraras en las que los ensayos tradicionales no son factibles. Este enfoque exige evidencia sustancial de la plausibilidad biológica de una terapia y de su interacción con la diana.

Con una capitalización bursátil de aproximadamente $1,44 mil millones, las acciones cotizan con un fuerte descuento respecto de sus máximos recientes. La actual ola de ventas refleja la preocupación del mercado de que los comentarios de la FDA puedan complicar la vía regulatoria para una terapia que utiliza administración cerebral, incluso mientras la compañía se prepara para continuar el diálogo con la agencia.